Anemia falciforme: impatto della Idrossiurea sugli eventi clinici
Lo studio clinico di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco e placebo controllato, BABY HUG, ha valutato l’uso di Idrossiurea ( Oncocarbide ) nei bambini ( iniziato a 9-18 mesi di età ) con anemia falciforme.
Un importante obiettivo secondario di questo studio era il confronto tra gruppi Idrossiurea e placebo riguardo agli eventi clinici.
Nello studio 193 soggetti sono stati randomizzati a Idrossiurea ( 20 mg/kg/giorno ) oppure a placebo.
L’uso di Idrossiurea è stato associato a tassi più bassi e statisticamente significativi di episodi iniziali e ricorrenti di dolore, dattilite, sindrome toracica acuta e ospedalizzazione; anche i bambini asintomatici all’arruolamento hanno mostrato meno dattilite e meno ospedalizzazioni e trasfusioni se trattati con Idrossiurea.
Nonostante una lieve mielosoppressione attesa, l’uso di Idrossiurea non è risultato associato a un aumento del rischio di batteriemia o infezione grave. ( Xagena2012 )
Thornburg CD et al, Blood 2012; 120: 4304-4310
Emo2012 Pedia2012 Farma2012
Indietro
Altri articoli
Decitabina versus Idrossiurea per la leucemia mielomonocitica cronica proliferativa avanzata
L'Idrossiurea ( Onco Carbide ) è un trattamento di riferimento delle neoplasie mieloproliferative avanzate. È stato condotto uno studio randomizzato...
Seconde neoplasie tra pazienti anziani con neoplasie mieloproliferative classiche trattate con Idrossiurea
È noto che i pazienti con neoplasie mieloproliferative ( MPN ) negative al cromosoma Philadelphia, tra cui la policitemia vera...
Carico sintomatico e qualità di vita nei pazienti con trombocitemia essenziale e policitemia vera ad alto rischio trattati con Idrossiurea o Interferone alfa-2a pegilato: un'analisi post-hoc degli studi MPN-RC 111 e 112
I pazienti con trombocitemia essenziale o policitemia vera presentano diversi sintomi che possono peggiorare la loro qualità di vita. E'...
Valutazione della terapia di combinazione di Idrossiurea e Talidomide nella beta-talassemia
Le complicanze trasfusionali e la mancanza di risorse nei Paesi a reddito medio-basso hanno portato alla ricerca di nuove terapie...
Benefici di Ruxolitinib nel trattamento della policitemia vera nei pazienti intolleranti / resistenti all'Idrossiurea
Un'analisi provvisoria di 52 settimane ha confermato i risultati precedenti evidenziando i benefici di Ruxolitinib ( Jakavi ) nei pazienti...
Idrossiurea per i bambini con anemia falciforme
L'Idrossiurea ( Onco Carbide ) è un trattamento efficace per l'anemia falciforme, ma pochi studi sono stati condotti nell'Africa sub-sahariana,...
Interferone pegilato alfa-2a per policitemia vera o trombocitemia essenziale resistente o intollerante all'Idrossiurea
Precedenti studi hanno riportato alti tassi di risposta con la terapia con Interferone-alfa ( rIFN-alfa ) ricombinante in pazienti con...
L'Idrossiurea riduce lo stress metabolico cerebrale nei pazienti con anemia falciforme
La terapia trasfusionale cronica previene l'ictus nei pazienti selezionati con anemia falciforme. È stato dimostrato che la terapia trasfusionale cronica...
Policitemia vera: rivalutazione del profilo rischio-beneficio della Idrossiurea
L'uso dell’Idrossiurea ( Onco Carbide ) come terapia di prima linea nella policitemia vera è stato criticato perché nessuna dimostrazione...
Soglia di emoglobina fetale clinicamente significativa per i bambini con anemia falciforme durante la terapia con Idrossiurea
L'Idrossiurea ( Onco Carbide ) ha dimostrato benefici clinici ed è raccomandata per tutti i bambini con anemia falciforme (...