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Effetti del trattamento con Idrossiurea per i pazienti con malattia da emoglobina SC

Anche se la malattia da emoglobina SC ( HbSC ) è di solito considerata meno grave dell’anemia falciforme ( SCA ), che comprende i genotipi di talassemia HbSS e HbS/beta-0, molti pazienti con malattia da emoglobina SC presentano gravi complicanze della malattia, tra cui dolore vaso-occlusivo, sindrome toracica acuta, necrosi avascolare, retinopatia, e scarsa qualità di vita.

20 anni dopo aver dimostrato l'efficacia clinica e di laboratorio dell’Idrossiurea ( Oncocarbide ) nei pazienti adulti con anemia falciforme, la sicurezza e l'utilità del trattamento con Idrossiurea per i pazienti con malattia da emoglobina SC rimangono non ben definite.

Le recenti linee guida NHLBI basate sull’evidenza hanno mostrato una mancanza di conoscenza critica, notando che la malattia da emoglobina SC rappresenta circa il 30% dei pazienti con anemia falciforme negli Stati Uniti.

Ad oggi, solo 5 pubblicazioni hanno riportato gli esiti di laboratorio e gli esiti clinici a breve termine, incompleti, o in conflitto del trattamento con Idrossiurea in un totale di 71 adulti e bambini con malattia da emoglobina SC.

Sono stati riportati i dati di una coorte di 133 pazienti adulti e pediatrici con malattia da emoglobina SC che hanno ricevuto Idrossiurea, di solito per dolore vaso-occlusivo ricorrente.

Il trattamento con Idrossiurea era associato a una concentrazione di emoglobina stabile; ad aumento dell’emoglobina fetale ( HbF ) e del volume corpuscolare medio ( MCV ); e a ridotta conta dei globuli bianchi ( WBC ), conta assoluta dei neutrofili ( ANC ), e conta assoluta dei reticolociti ( ARC ).

Si sono verificate citopenie reversibili nel 22% dei pazienti, soprattutto neutropenia e trombocitopenia.

Gli eventi dolorosi si sono ridotti con Idrossiurea, maggiormente nei pazienti di età maggiore di 15 anni.

Questi dati multicentrici supportano la sicurezza e gli effetti potenzialmente salutari del trattamento con Idrossiurea per la malattia da emoglobina SC; tuttavia, è necessario uno studio clinico multicentrico, controllato con placebo, di fase 3, per determinare se la terapia con Idrossiurea è efficace nei pazienti con malattia da emoglobina SC. ( Xagena2016 )

Luchtman-Jones L et al, Am J Hematol 2016; 91: 238-242

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