Prolungata somministrazione di Idrossiurea nel trattamento della anemia falciforme


È stato svolto uno studio prospettico con lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza di una terapia a lungo termine con Idrossiurea ( Oncocarbide ) in pazienti con anemia falciforme.

In tutto, 34 pazienti con anemia falciforme ( emoglobina S [HbS]/HbS ), 131 con HbS/beta 0 talassemia, e 165 con HbS/beta + talassemia hanno partecipato a questo studio.
L’Idrossiurea è stata somministrata a 131 pazienti, mentre 199 pazienti sono stati trattati in modo convenzionale.

Il follow-up medio è stato di 8 anni per i pazienti trattati con Idrossiurea e di 5 anni per i pazienti non-trattati con Idrossiurea.

L’Idrossiurea ha prodotto una drastica riduzione della frequenza di gravi crisi dolorose, della necessità di trasfusioni, dei ricoveri ospedalieri e dell'incidenza della sindrome toracica acuta.

La probabilità di sopravvivenza a 10 anni è stata del 86% e del 65%, rispettivamente, per i pazienti trattati con Idrossiurea e per quelli non-trattati con Idrossiurea ( p=0.001 ), anche se i pazienti con Idrossiurea avevano forme più gravi di anemia falciforme.

La probabilità di sopravvivenza a 10 anni per i pazienti HbS/HbS, HbS/beta 0 talassemia e HbS/IVSI-110 è stata, rispettivamente, del 100%, 87% e 82% per i pazienti trattati con Idrossiurea, e del 10%, 54% e 66% per i pazienti non-trattati con Idrossiurea.

L'analisi multivariata ha mostrato che i valori di emoglobina fetale al basale e la percentuale di variazione della lattato deidrogenasi dal basale a 6 mesi erano indipendentemente predittivi della sopravvivenza nel gruppo con Idrossiurea.

Questi risultati evidenziano l'effetto benefico dell’Idrossiurea, che sembra modificare la progressione naturale dell'anemia falciforme, e sollevano la questione sull’opportunità di ampliarne l'utilizzo in tutti i pazienti affetti da questa patologia. ( Xagena2010 )

Voskaridou E et al, Blood 2010; 115: 2354-2363


Emo2010 Farma2010


Indietro

Altri articoli

L'Idrossiurea ( Onco Carbide ) è un trattamento di riferimento delle neoplasie mieloproliferative avanzate. È stato condotto uno studio randomizzato...


È noto che i pazienti con neoplasie mieloproliferative ( MPN ) negative al cromosoma Philadelphia, tra cui la policitemia vera...



Le complicanze trasfusionali e la mancanza di risorse nei Paesi a reddito medio-basso hanno portato alla ricerca di nuove terapie...


Un'analisi provvisoria di 52 settimane ha confermato i risultati precedenti evidenziando i benefici di Ruxolitinib ( Jakavi ) nei pazienti...


L'Idrossiurea ( Onco Carbide ) è un trattamento efficace per l'anemia falciforme, ma pochi studi sono stati condotti nell'Africa sub-sahariana,...


Precedenti studi hanno riportato alti tassi di risposta con la terapia con Interferone-alfa ( rIFN-alfa ) ricombinante in pazienti con...


La terapia trasfusionale cronica previene l'ictus nei pazienti selezionati con anemia falciforme. È stato dimostrato che la terapia trasfusionale cronica...


L'uso dell’Idrossiurea ( Onco Carbide ) come terapia di prima linea nella policitemia vera è stato criticato perché nessuna dimostrazione...


L'Idrossiurea ( Onco Carbide ) ha dimostrato benefici clinici ed è raccomandata per tutti i bambini con anemia falciforme (...