Mozobil per la mobilizzazione delle cellule staminali
Mozobil è una soluzione iniettabile contenente il principio attivo Plerixafor, che è impiegato per aiutare a raccogliere le cellule staminali ematopoietiche ( cellule presenti nel midollo osseo che possono mutare in diversi tipi di cellule ematiche ) per il trapianto.
Mozobil è utilizzato nei pazienti con linfoma o mieloma multiplo per il trapianto autologo, unicamente nei pazienti in cui la raccolta delle cellule staminali è difficile.
Poiché il numero di pazienti che necessitano di mobilizzazione e di raccolta delle cellule staminali ematopoietiche è basso, tale patologia è considerata rara, pertanto Mozobil è stato qualificato come farmaco orfano.
La terapia con Mozobil deve essere iniziata e supervisionata da un medico esperto in oncologia o ematologia. Dopo aver somministrato Mozobil al paziente, è necessario estrarre dal sangue le cellule staminali del paziente e conservarle prima del trapianto. La terapia deve essere pertanto eseguita in collaborazione con un Centro specializzato con esperienza in questo campo e in cui il monitoraggio delle cellule staminali possa essere realizzato correttamente.
Mozobil è usato insieme a un ormone denominato fattore stimolante le colonie dei granulociti ( G-CSF ). Il G-CSF è usato in monoterapia per 4 giorni prima dell’aggiunta di Mozobil.
Mozobil viene somministrato mediante iniezione sottocutanea, da 6 a 11 ore prima di ogni sessione di prelievo di sangue del paziente e dell’estrazione delle cellule staminali. Può essere usato fino a 7 giorni consecutivi.
Mozobil è usato per aiutare a muovere ( mobilizzare ) le cellule staminali dal midollo osseo in modo che possano essere rilasciate nel sangue. Plerixafor, il principio attivo presente in Mozobil, agisce inibendo l’attività di una proteina denominata recettore di chemochine CXCR4. Tale proteina aiuta a trattenere le cellule staminali nel midollo osseo. Bloccando la sua attività, Mozobil consente alle cellule staminali di essere rilasciate nel sangue, in modo che possano essere raccolte.
Mozobil è stato confrontato con placebo in 2 studi principali su 298 adulti con linfoma non-Hodgkin e 302 adulti con mieloma multiplo. A tutti i pazienti è stato somministrato anche il G-CSF.
Il principale parametro di efficacia è stato il numero di pazienti in cui è stato possibile raccogliere un determinato numero di cellule staminali dal sangue in 2-4 giorni di raccolta.
Negli studi inoltre è stato osservato il numero di pazienti con un determinato numero di cellule staminali raccolte e in cui le cellule staminali sono state innestate con successo, iniziando a crescere normalmente e a produrre cellule ematiche.
Mozobil è risultato più efficace del placebo nel mobilizzare le cellule staminali dal midollo osseo nel sangue. Tra i pazienti con linfoma, il 60% di coloro cui è stato somministrato Mozobil ha raggiunto l’obiettivo numerico di cellule staminali entro 4 giorni di raccolta ( 89 su 150 ), contro il 20% dei pazienti cui è stato somministrato il placebo ( 29 su 148 ). Tra i pazienti con mieloma multiplo, il 72% di coloro cui è stato somministrato Mozobil ha raggiunto l’obiettivo numerico di cellule staminali ( 106 su 148 ), contro il 34% dei pazienti cui è stato somministrato il placebo ( 53 su 154 ). In entrambi gli studi c’è stato un numero maggiore di pazienti cui è stato somministrato Mozobil che hanno raggiunto l’obiettivo numerico di cellule staminali e in cui le cellule staminali sono state innestate con successo.
Gli effetti indesiderati più comuni di Mozobil ( osservati in più di 1 paziente su 10 ) sono diarrea, nausea e reazioni in corrispondenza del sito di iniezione.
Mozobil non deve essere somministrato a persone che potrebbero essere ipersensibili ( allergiche ) a Plerixafor o a uno qualsiasi degli altri eccipienti. ( Xagena2009 )
Fonte: EMEA, 2009
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