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Nplate a base di Romiplostim nel trattamento della porpora trombocitopenica autoimmune

Nplate trova impiego nei pazienti a partire da 1 anno di età affetti da porpora trombocitopenica autoimmune ( PTI ) cronica, una malattia in cui il sistema immunitario del paziente distrugge le piastrine ( componenti del sangue che ne favoriscono la coagulazione ).
I pazienti affetti da porpora trombocitopenica autoimmune hanno una bassa conta piastrinica e sono a rischio di sanguinamento.
Nplate è usato nel caso in cui i trattamenti con medicinali quali corticosteroidi o immunoglobuline non siano risultati efficaci.
Nplate può essere impiegati nei pazienti che sono stati sottoposti ad asportazione della milza al fine di controllare la malattia o in quelli che hanno conservato la milza.
La milza partecipa alla rimozione delle piastrine dal sangue.
Poiché il numero di pazienti affetti da porpora trombocitopenica autoimmune è basso, la malattia è considerata rara e Nplate è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 27 maggio 2005.
Nplate contiene il principio attivo Romiplostim.

Il trattamento con Nplate deve essere supervisionato da un medico esperto nel trattamento delle malattie del sangue.

Nplate è una polvere da ricostituire in una soluzione iniettabile. Viene somministrato una volta alla settimana mediante un’iniezione sottocutanea.
La dose iniziale dipende dal peso del paziente e viene poi aggiustata per mantenere la conta piastrinica ai livelli desiderati.
Il trattamento deve essere interrotto se la conta piastrinica non raggiunge livelli abbastanza alti da ridurre il rischio di sanguinamento dopo 4 settimane di trattamento alla dose massima di Nplate.
Gli adulti i cui livelli di piastrine si sono stabilizzati possono iniettarsi il medicinale da soli dopo essere stati adeguatamente formati.

Il principio attivo di Nplate, Romiplostim, stimola la produzione di piastrine.
Nell’organismo, un ormone chiamato trombopoietina stimola solitamente la produzione di piastrine nel midollo osseo.
Romiplostim è stato concepito per legarsi agli stessi bersagli ( recettori ) della trombopoietina e stimolarli. Emulando l’azione della trombopoietina, Romiplostim stimola la produzione di piastrine, aumentandone pertanto la conta nel sangue e riducendo il rischio di sanguinamento.

Due studi principali condotti su adulti e un terzo su bambini hanno riscontrato l’efficacia di Nplate per il trattamento di porpora trombocitopenica autoimmune cronica.
Tutti gli studi hanno confrontato Nplate con placebo.
I pazienti sono stati trattati per 24 settimane e il principale parametro dell’efficacia è stato un aumento della conta piastrinica oltre la soglia di 50 milioni di piastrine per millilitro di sangue per almeno 6 delle ultime 8 settimane di trattamento.
Una conta piastrinica inferiore ai 30 milioni per millilitro mette i pazienti a rischio di sanguinamento, mentre la conta normale è compresa tra 150 e 400 milioni per millilitro.
Il primo studio è stato condotto su 63 pazienti la cui malattia non veniva controllata nonostante l’asportazione della milza. La conta piastrinica è salita al di sopra della soglia nel 38% dei pazienti ai quali era stato somministrato Nplate ( 16 su 42 ) rispetto a nessuno dei 21 pazienti che avevano ricevuto il placebo.
Il secondo studio è stato condotto su 62 pazienti la cui porpora trombocitopenica autoimmune era stata trattata in precedenza ( ma che non erano stati sottoposti ad asportazione della milza ). La conta piastrinica è salita al di sopra della soglia nel 61% dei pazienti ai quali era stato somministrato Nplate ( 25 su 41 ) rispetto al 5% di coloro che avevano ricevuto il placebo ( 1 su 21 ).
Lo studio sui bambini è stato condotto su 62 pazienti di età compresa tra 1 anno e meno di 18 anni la cui porpora trombocitopenica autoimmune era stata trattata in precedenza ( tra cui alcuni la cui milza era stata asportata ). La conta piastrinica è salita al di sopra della soglia nel 52% dei pazienti ai quali era stato somministrato Nplate ( 22 su 42 ) rispetto al 10% di coloro che avevano ricevuto il placebo ( 2 su 20 ).
Studi a lungo termine condotti su oltre 1 000 pazienti, alcuni trattati per più di 5 anni, hanno confermato che Nplate è rimasto efficace sia nei pazienti la cui milza era stata asportata sia in coloro che l’avevano conservata.

Gli effetti indesiderati più comuni di Nplate negli adulti ( osservati in più di 1 paziente su 10 ) includono: cefalea, infezioni di naso e gola e reazioni allergiche ( ipersensibilità ) quali eruzione cutanea, prurito e rapido gonfiore sottocutaneo.
Gli effetti indesiderati più comuni nei bambini includono: infezioni di naso e gola, rinorrea, tosse, febbre, dolore alla bocca e alla gola, dolore addominale, diarrea, eruzione cutanea e contusione.

Nplate non deve essere usato in soggetti che sono ipersensibili ( allergici ) a Romiplostim, a uno qualsiasi degli altri componenti o alle proteine prodotte da Escherichia coli ( un batterio ).

L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Nplate sono superiori ai rischi.
L’Agenzia ha osservato che Nplate è risultato efficace tanto nei pazienti cui era stata asportata la milza quanto in coloro che l’avevano conservata.
Il miglioramento della conta piastrinica è stato duraturo e clinicamente rilevante in entrambi i gruppi, sebbene il trattamento gestisca solo i sintomi e non costituisca una cura. Pertanto, nei pazienti con la milza intatta, deve essere valutata periodicamente la possibilità di asportare la milza. ( Xagena2017 )

Fonte: EMA, 2017

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