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Talidomide per il sanguinamento ricorrente dovuto ad angiodisplasia del piccolo intestino

Il sanguinamento ricorrente dell'intestino tenue rappresenta il 5-10% dei casi di sanguinamento gastrointestinale e rimane una sfida terapeutica.
La Talidomide è stata valutata per il trattamento del sanguinamento ricorrente dovuto all'angiodisplasia del piccolo intestino ( SIA ), ma mancano studi di conferma.

È stato condotto uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della Talidomide nel trattamento dei sanguinamenti ricorrenti dovuti alla angiodisplasia del piccolo intestino.

I pazienti eleggibili con sanguinamento ricorrente ( almeno 4 episodi di sanguinamento durante l'anno precedente) dovuti ad angiodisplasia del piccolo intestino sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Talidomide alla dose orale giornaliera di 100 mg o 50 mg oppure placebo per 4 mesi.

I pazienti sono stati seguiti per almeno 1 anno dopo la fine del periodo di trattamento di 4 mesi.

L'endpoint primario era la risposta efficace, definita come una riduzione di almeno il 50% del numero di episodi emorragici verificatisi durante l'anno successivo alla fine del trattamento con Talidomide rispetto al numero verificatosi durante l'anno precedente al trattamento.
Gli endpoint secondari chiave erano la cessazione del sanguinamento senza risanguinamento, la trasfusione di sangue, il ricovero ospedaliero a causa del sanguinamento, la durata del sanguinamento e i livelli di emoglobina.

Complessivamente, 150 pazienti sono stati sottoposti a randomizzazione: 51 nel gruppo Talidomide 100 mg, 49 nel gruppo Talidomide 50 mg e 50 nel gruppo placebo.

Le percentuali di pazienti con una risposta efficace nel gruppo Talidomide 100 mg, nel gruppo Talidomide 50 mg e nel gruppo placebo sono state rispettivamente del 68.6%, 51.0% e 16.0% ( P minore di 0.001 per il confronto simultaneo tra i tre gruppi ).

I risultati delle analisi degli endpoint secondari hanno supportato quelli dell'endpoint primario.

Gli eventi avversi sono stati più comuni nei gruppi Talidomide rispetto al gruppo placebo in generale; eventi specifici includevano costipazione, sonnolenza, intorpidimento degli arti, edema periferico, vertigini e livelli elevati di enzimi epatici.

In questo studio controllato con placebo, il trattamento con Talidomide ha determinato una riduzione del sanguinamento nei pazienti con sanguinamento ricorrente dovuto alla angiodisplasia del piccolo intestino. ( Xagena2023 )

Chen H et al, N Engl J Med 2023; 389: 1649-1659

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