Valutazione dell’efficacia e della sicurezza della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante nell’emofilia B
L'efficacia e la sicurezza a lungo termine della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante con emivita estesa ( rFIXFc ) sono state stabilite tra i pazienti precedentemente trattati con emofilia B grave in 2 studi di fase 3 ( B-LONG e Kids B-LONG ) e in uno studio di estensione a lungo termine ( B-YOND ).
E' stata riportata l’analisi post hoc di dati longitudinali raggruppati per un massimo di 6.5 anni per la profilassi con rFIXFc.
Nello studio B-LONG, i soggetti di età maggiore o uguale a 12 anni hanno ricevuto una profilassi settimanale con dose aggiustata ( WP; dose iniziale, 50 UI/kg ), una profilassi personalizzata con intervallo aggiustato ( IP; inizialmente, 100 UI/kg ogni 10 giorni ) o dosaggio a richiesta.
Nello studio Kids B-LONG, i soggetti di età inferiore a 12 anni hanno ricevuto da 50 a 60 UI/kg ogni 7 giorni, aggiustati secondo necessità.
Nello studio B-YOND, i soggetti hanno ricevuto profilassi settimanale ( 20-100 UI/kg ogni 7 giorni ), profilassi personalizzata ( 100 UI/kg ogni 8-16 giorni ), profilassi modificata o dosaggio al bisogno; era consentito il passaggio tra i gruppi di trattamento.
Sono stati inclusi in totale 123 soggetti dello studio B-LONG e 30 dello studio Kids B-LONG, di cui 93 e 27, rispettivamente, arruolati nello studio B-YOND.
La durata cumulativa mediana del trattamento è stata di 3.63 anni nel gruppo B-LONG / B-YOND e 2.88 anni nel gruppo Kids B-LONG / B-YOND.
I tassi di sanguinamento annualizzato ( ABR ) sono rimasti bassi, il consumo annualizzato dei fattori è rimasto stabile e l’aderenza è rimasta elevata durante tutto il trattamento.
Bassi tassi di sanguinamento annualizzato sono stati mantenuti anche nei soggetti con intervalli di dosaggio di 14 giorni o superiori o con articolazioni target al basale.
Sono state osservate la risoluzione completa delle articolazioni target valutabili e nessuna recidiva nel 90.2% delle articolazioni target al basale durante il follow-up.
La profilassi con rFIXFc è stata associata a benefici clinici prolungati, tra cui la prevenzione delle emorragie a lungo termine e la risoluzione delle articolazioni target, per l'emofilia B grave. ( Xagena2023 )
Shapiro AD et al, Blood Adv 2023; 7: 3049-3057
Emo2023 MalRar2023 Med2023 Farma2023
Indietro
Altri articoli
Fezolinetant associato a una ridotta frequenza di vampate di calore rispetto ad altre terapie non-ormonali, ma non rispetto al Tibolone
Fezolinetant ( Veoza; Veozah negli USA ) 45 mg una volta al giorno è risultato statisticamente significativamente più efficace nel...
Brentuximab Vedotin più regime AVD per il trattamento di prima linea del linfoma di Hodgkin sfavorevole in stadio iniziale: studio BREACH
La prognosi dei pazienti con linfoma di Hodgkin sfavorevole allo stadio iniziale rimane insoddisfacente. Sono state valutate l'efficacia e la...
Ossitocina in risposta al test di provocazione con MDMA nei pazienti con deficit di arginina-vasopressina nel diabete insipido centrale
Le interruzioni dell’asse ipotalamo-ipofisi possono causare una carenza di arginina-vasopressina, nota anche come diabete insipido centrale. I pazienti con questa...
Trecondi a base di Ttreosulfan come trattamento di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Trecondi, il cui principio attivo è Treosulfan, è un medicinale somministrato ai pazienti prima di un trapianto di midollo osseo...
Metotrexato ad alte dosi come profilassi del sistema nervoso centrale nel linfoma aggressivo a cellule B ad alto rischio
La progressione del sistema nervoso centrale ( SNC ) o la recidiva è una complicanza rara ma devastante del linfoma...
Sicurezza, tollerabilità ed efficacia del Pirfenidone nei pazienti con malattia polmonare interstiziale associata ad artrite reumatoide
La malattia polmonare interstiziale è una nota complicanza dell'artrite reumatoide, con un rischio per tutta la vita di sviluppare la...
Immunogenicità attenuata dei vaccini SARS-CoV-2 e fattori di rischio nei riceventi il trapianto di cellule staminali
L’immunogenicità della vaccinazione contro il coronavirus 2 della sindrome respiratoria acuta grave ( SARS-CoV-2 ) è ridotta nei pazienti sottoposti...
Patritumab deruxtecan nel carcinoma al polmone non-a-piccole cellule con mutazione di EGFR dopo terapia con un inibitore della tirosina chinasi di EGFR e chemioterapia a base di Platino: studio HERTHENA-Lung01
Patritumab deruxtecan, o HER3-DXd, è un coniugato anticorpo-farmaco costituito da un anticorpo monoclonale completamente umano diretto al recettore 3 del...
Effetto del Remifentanil rispetto ai bloccanti neuromuscolari durante l'intubazione a sequenza rapida sull'intubazione riuscita senza complicazioni maggiori tra i pazienti a rischio di aspirazione
Non è chiaro se un oppioide a rapida insorgenza sia non-inferiore a un bloccante neuromuscolare a rapida insorgenza durante l'intubazione...
Fruquintinib versus placebo nri pazienti con tumore del colon e del retto metastatico refrattario: studio FRESCO-2
Vi è scarsità di opzioni terapeutiche sistemiche efficaci per i pazienti con tumore del colon-retto avanzato e refrattario alla chemioterapia. Uno...