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Zilbrysq a base di Zilucoplan per il trattamento della miastenia gravis generalizzata negli adulti il cui sistema immunitario produce anticorpi contro il recettore dell’acetilcolina

Zilbrysq, il cui principio attivo è Zilucoplan, è un medicinale usato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata ( una malattia che provoca debolezza muscolare e stanchezza ) negli adulti il cui sistema immunitario produce anticorpi contro una proteina denominata recettore dell’acetilcolina ( AChR ).
Zilbrysq viene somministrato in associazione ad altri medicinali usati per il trattamento della miastenia gravis.

Zilbrysq deve essere somministrato sotto la supervisione di operatori sanitari con esperienza nella gestione di pazienti affetti da disturbi neuromuscolari.
Zilbrysq è somministrato mediante iniezione sottocutanea una volta al giorno. La dose dipende dal peso corporeo del paziente. L’iniezione può essere praticata dal paziente stesso o da chi lo assiste se hanno ricevuto adeguate istruzioni.

Il principio attivo di Zilbrysq, Zilucoplan, si lega alla proteina C5 del complemento, che fa parte del sistema immunitario denominato sistema del complemento.
La miastenia gravis è causata dalla produzione di autoanticorpi che danneggiano i recettori dell’acetilcolina, che in condizioni normali consentono ai segnali provenienti dai nervi di innescare contrazioni muscolari. Il legame degli autoanticorpi ai recettori di acetilcolina attiva il sistema del complemento, con conseguente danno al punto di contatto tra il nervo e il muscolo. A causa di tale danno i muscoli non sono in grado di contrarsi normalmente; ne conseguono debolezza muscolare e difficoltà di movimento. Legandosi alla proteina C5 del complemento, Zilucoplan riduce l’attività del sistema del complemento, diminuendo così il danno ai recettori dell’acetilcolina e alleviando in tal modo i sintomi della malattia.

Uno studio condotto su 174 adulti affetti da miastenia gravis generalizzata positiva agli autoanticorpi contro i recettori dell’acetilcolina ha dimostrato che Zilbrysq era più efficace del placebo nell’alleviare i sintomi della malattia.
L’effetto del trattamento è stato misurato in base al punteggio relativo alle attività della vita quotidiana nella miastenia gravis generalizzatala ( MG-ADL ), una scala di punti usata per la valutazione dell’impatto della malattia sulla vita quotidiana di un paziente. Una riduzione del punteggio MG-ADL di un paziente significa che quest’ultimo è migliorato e i sintomi della malattia si sono alleviati.
Lo studio ha evidenziato che, dopo 12 settimane di trattamento, i pazienti trattati con Zilbrysq presentavano una riduzione di circa 4,4 punti sulla scala MG-ADL a fronte di una riduzione di 2,3 punti nei pazienti che avevano assunto placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Zilbrysq ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) includono reazioni in sede di iniezione, come lividura e dolore, e infezioni delle vie respiratorie superiori ( naso e gola ).
A causa dell’aumento del rischio di infezione meningococcica causata dal batterio Neisseria meningitidis, Zilbrysq non deve essere somministrato a pazienti con tale infezione in corso. Non deve essere somministrato nemmeno a pazienti che non sono stati vaccinati contro questo batterio almeno due settimane prima dell’inizio del trattamento. Se il trattamento viene avviato entro due settimane dalla vaccinazione, i pazienti devono assumere antibiotici adeguati per due settimane dopo la vaccinazione.

Zilbrysq ha evidenziato di alleviare i sintomi della miastenia gravis generalizzata nei pazienti con autoanticorpi contro i recettori dell’acetilcolina.
Data la possibilità di praticarsi l’iniezione da soli, il medicinale costituisce un’opzione terapeutica accessibile per la malattia.
Sebbene gli effetti indesiderati di Zilbrysq fossero generalmente da lievi a moderati, vi sono alcune incertezze sulla sicurezza a lungo termine del medicinale, dal momento che gli studi hanno esaminato un numero ridotto di pazienti per un periodo di tempo relativamente breve.
Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Zilbrysq sono superiori ai rischi.

La Società che commercializza Zilbrysq garantirà che il medicinale possa essere somministrato ai pazienti solo se i medici che lo prescrivono hanno rilasciato una dichiarazione scritta secondo la quale i suddetti pazienti sono stati vaccinati contro l’infezione meningococcica.
La Società invierà inoltre dei promemoria ai medici che prescrivono Zilbrysq per verificare l’eventuale necessità di sottoporre a richiamo della vaccinazione i pazienti che assumono il medicinale, e per informare gli operatori sanitari e i pazienti stessi in merito al rischio di infezioni meningococciche associato a Zilbrysq.
Ai pazienti sarà anche consegnata una scheda di allerta che spiega i sintomi dell’infezione meningococcica e quando rivolgersi immediatamente a un medico. ( Xagena2023 )

Fonte: EMA, 2023

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