Deferasirox per sovraccarico cronico di ferro nei pazienti con talassemia non trasfusione-dipendente


Deferasirox ( Exjade ) è un chelante del ferro da assumere per via orale una volta al giorno, che è stato approvato nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro trasfusione-dipendente dal 2005.

Basandosi principalmente sui risultati dello studio THALASSA ( Assessment of Exjade in Non-Transfusion-Dependent THALASSemiA ), l'approvazione di Deferasirox è stata recentemente ampliata per includere la gestione del sovraccarico cronico di ferro nei pazienti con sindromi da talassemia non-trasfusione-dipendente ( NTDT ).

Nonostante la mancanza di regolari trasfusioni di sangue, i pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente possono ancora sviluppare un sovraccarico di ferro clinicamente rilevante, dovuto principalmente a un aumento dell'assorbimento gastrointestinale secondario ad una eritropoiesi inefficace, e possono richiedere una terapia di chelazione.

Lo studio THALASSA, il primo studio clinico controllato con placebo su un chelante del ferro nei pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente, ha dimostrato che Deferasirox è efficace nel ridurre il ferro epatico e i livelli sierici di ferritina in questa popolazione.

Deferasirox ha un profilo di tollerabilità accettabile, con gli eventi avversi più comuni a livello gastrointestinale da lievi a moderati.

Anche se ulteriori studi a lungo termine dovranno dimostrare chiaramente il beneficio clinico della terapia chelante nei pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente, Deferasirox rappresenta un utile strumento per la gestione del sovraccarico di ferro in questa popolazione. ( Xagena2014 )

Shirley M, Plosker GL, Drugs 2014;74:1017-1027

Emo2014 Farma2014


Indietro

Altri articoli

La carenza di ferro, con o senza anemia, è un fattore prognostico sfavorevole nell’insufficienza cardiaca ( HF ). Nello studio...


I dati di sicurezza ed efficacia a lungo termine del chelante del ferro Deferiprone ( Ferriprox ) nell'anemia falciforme...


L'emocromatosi correlata a HFE ( proteina dell'emocromatosi ereditaria ), un disturbo ereditario da sovraccarico di ferro causato da un'insufficiente produzione...


La terapia con Carbossimaltosio ferrico ( Ferinject ) riduce i sintomi e migliora la qualità di vita nei pazienti con...


La carenza di ferro è comune nell'insufficienza cardiaca ed è associata a esiti sfavorevoli. Sono state esaminate la prevalenza e...


Per i pazienti con insufficienza cardiaca, frazione di eiezione ventricolare sinistra ridotta e carenza di ferro, la somministrazione endovenosa di...


Sono disponibili numerosi preparati di Ferro per il trattamento dell'anemia sideropenica in gravidanza. È stata fornita una sintesi dell'efficacia e...


È stato dimostrato che il Carbossimaltosio ferrico ( Ferinject ) per via endovenosa migliora i sintomi e la qualità della...


L'anemia preoperatoria colpisce un'alta percentuale di pazienti sottoposti a chirurgia elettiva maggiore ed è associata a esiti sfavorevoli. È stata...


Il Ferro per via endovenosa consente una rapida correzione dell'anemia da carenza di ferro, ma alcune formulazioni inducono ipofosfatemia mediata...