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Risultati promettenti del trapianto autologo di cellule staminali senza selezione CD34+ nella malattia di Crohn refrattaria

Il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche con selezione delle cellule CD34+, è stato recentemente impiegato nel trattamento della malattia di Crohn refrattaria, mostrando una buona sicurezza ed una permanente efficacia.

Ricercatori dell’Università di Milano hanno esaminato la sicurezza e l’efficacia del trapianto autologo delle cellule staminali ematopoietiche con cellule staminali di sangue periferico, non selezionate, nella malattia di Crohn da moderata a grave.

Allo studio hanno preso parte 4 pazienti ( 3 maschi, 1 femmina, di età compresa tra i 26 ed i 45 anni ), con indice di attività di malattia ( CDAI ) di 319 ( range 272-345 ).
I pazienti erano refrattari o intolleranti a diversi farmaci, tra cui Infliximab ( Remicade ).

Le cellule staminali del sangue periferico, non selezionate, sono state raccolte dopo mobilizzazione con Ciclofosfamide 1.5 g/m2 e con G-CSF ( fattore stimolante le colonie dei granulociti ) 10 microg/kg.
Il regime di condizionamento comprendeva Ciclofosfamide 50 mg/kg ai giorni –5 a –2 e ATG ( globulina anti-timocita di coniglio ) 2.5 mg/kg ai giorni –4 a –2.

Gli endpoint primari erano rappresentati dalla tossicità e dalla remissione clinica ( CDAI < 150 ) a 3 mesi.
gli endponti secondari comprendevano la risposta clinica ed endoscopica a 3 mesi, la tossicità, la remissione clinica ed endoscopica a 12 mesi.

A 3 mesi, l’endpoint primario di remissione clinica è stato raggiunto nei due terzi dei pazienti.

Dopo un periodo osservazionale di 16,5 mesi, i tre quarti dei pazienti ha mantenuto sia la remissione clinica che quella endoscopica, nonostante l’interruzione di tutti i farmaci; inoltre è stata osservata una completa chiusura della fistola in tutti i pazienti che la presentavano.

Non è stata riscontrata nessuna infezione minacciante la vita, non ci sono stati casi ad esito fatale.

Gli eventi avversi inaspettati comprendevano un ascesso perianale dopo mobilizzazione in un paziente, effusioni pleuriche e pericardiche in un altro, e macroematuria correlata al virus BK in un paziente; tutti gli eventi avversi si sono risolti con il trattamento conservativo.

In conclusione, il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche con cellule di sangue periferico, è apparso sicuro, ed è stato in grado di indurre e mantenere la remissione nei pazienti con malattia di Crohn, refrattaria al trattamento. ( Xagena2008 )

Cassinotti A et al, Gut 2008; 57: 211-217


Gastro2008