Xapedia.it

Valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di Dupilumab nei bambini con asma: studio LIBERTY ASTHMA EXCURSION

L’efficacia e la sicurezza di Dupilumab ( Dupixent ) nei bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con asma non-controllato, da moderato a grave sono state dimostrate nello studio VOYAGE, uno studio multinazionale, multicentrico, di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 52 settimane.

L'obiettivo dello studio era valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Dupilumab nei bambini con asma in forma moderata-grave che avevano precedentemente partecipato allo studio VOYAGE.

In tutto 365 dei 408 bambini con asma da moderata a grave provenienti da VOYAGE sono stati arruolati in EXCURSION, uno studio di estensione in aperto di 52 settimane condotto in 70 centri in 17 Paesi.

Complessivamente 240 bambini hanno continuato con Dupilumab aggiuntivo ( dosato in base al peso corporeo: 100 mg per quelli che pesavano 30 kg o meno e 200 mg per quelli che pesavano più di 30 kg al basale di EXCURSION ) una volta ogni 2 settimane somministrato mediante iniezione sottocutanea ( gruppo Dupilumab / Dupilumab ) e 125 bambini trattati con placebo durante VOYAGE hanno iniziato con Dupilumab ( 100 o 200 mg, a seconda del peso corporeo ), una volta ogni 2 settimane somministrato mediante iniezione sottocutanea ( gruppo placebo / Dupilumab ).

A seguito di una modifica del protocollo, per un sottogruppo di bambini di peso pari o inferiore a 30 kg, la dose è stata modificata a 300 mg una volta ogni 4 settimane.

L'endpoint primario per lo studio di estensione in aperto era il numero e la proporzione di pazienti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento durante il periodo di studio di 52 settimane nella popolazione complessiva ( definita come bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con asma da moderato a grave che avevano precedentemente completato VOYAGE ).

I bambini che avevano completato VOYAGE erano idonei ad essere arruolati in EXCURSION nel periodo 2018-2020.
Durante EXCURSION, il profilo di sicurezza e la percentuale di pazienti che hanno segnalato eventi avversi emergenti dal trattamento erano coerenti con quelli osservati durante lo studio principale ( VOYAGE ).

Nella popolazione complessiva, 232 pazienti su 365 ( 63.6% ) hanno manifestato almeno un evento avverso emergente dal trattamento ( Dupilumab / Dupilumab: 147, 61.3%; placebo / Dupilumab: 85, 68.0% ).

Gli eventi avversi emergenti dal trattamento più frequentemente segnalati sono stati nasofaringite, faringite e infezioni del tratto respiratorio superiore.

Nello studio EXCURSION, il trattamento a lungo termine con Dupilumab è risultato ben tollerato con un profilo di sicurezza accettabile. ( Xagena2024 )

Bacharier LB et al, Lancet Respiratory Medicine 2024; 12: 45-54

Pneumo2024 Pedia2024 Farma2024