Roxadustat per l'anemia nei pazienti con malattia renale non-sottoposti a dialisi
Roxadustat ( Evrenzo ) è un inibitore orale del fattore inducibile da ipossia ( HIF ) prolilidrossilasi che stimola l'eritropoiesi e regola il metabolismo del ferro.
Negli studi di fase 2 che hanno coinvolto pazienti con malattia renale cronica, Roxadustat ha aumentato i livelli di eritropoietina endogena all'interno o in prossimità del range fisiologico, insieme all'aumento dei livelli di emoglobina e al miglioramento dell'omeostasi del ferro.
Sono necessari ulteriori dati sull'efficacia e la sicurezza di Roxadustat nel trattamento dell'anemia nei pazienti con malattia renale cronica non-sottoposti a dialisi.
In uno studio di fase 3 condotto in 29 centri in Cina, sono stati assegnati in modo casuale 154 pazienti con malattia renale cronica a ricevere Roxadustat oppure placebo tre volte a settimana per 8 settimane in doppio cieco.
Tutti i pazienti presentavano un livello di emoglobina compreso tra 7.0 e 10.0 g per decilitro al basale.
La fase randomizzata dello studio è stata seguita da un periodo in aperto di 18 settimane in cui tutti i pazienti hanno ricevuto Roxadustat; il Ferro parenterale è stato interrotto.
L'endpoint primario era la variazione media rispetto al basale nel livello di emoglobina media nelle settimane da 7 a 9.
Durante il periodo di analisi primaria, la variazione media rispetto al basale nel livello di emoglobina è stata pari a un aumento di 1.9 g per decilitro nel gruppo Roxadustat e a una diminuzione di 0.4 g per decilitro nel gruppo placebo ( P minore di 0.001 ).
La riduzione media dal basale del livello di epcidina ( associata a una maggiore disponibilità di ferro ) è stata di 56.14 ng per millilitro nel gruppo Roxadustat e 15.10 ng per millilitro nel gruppo placebo.
La riduzione dal basale del livello di colesterolo totale è stata pari a 40.6 mg per decilitro nel gruppo Roxadustat e a 7.7 mg per decilitro nel gruppo placebo.
Iperkaliemia e acidosi metabolica si sono verificate più frequentemente nel gruppo Roxadustat rispetto al gruppo placebo.
L'efficacia di Roxadustat nella correzione e nel mantenimento dell'emoglobina è stata mantenuta durante il periodo in aperto di 18 settimane.
Tra i pazienti cinesi con malattia renale cronica non-sottoposti a dialisi, quelli nel gruppo Roxadustat hanno mostrato un livello medio di emoglobina più elevato rispetto a quelli nel gruppo placebo dopo 8 settimane.
Durante la fase in aperto di 18 settimane, Roxadustat è risultato associato a efficacia continuativa. ( Xagena2019 )
Chen N et al, N Engl J Med 2019; 381: 1001-1010
Emo2019 Nefro2019 Farma2019
Indietro
Altri articoli
Momelotinib versus Danazolo nei pazienti sintomatici con anemia e mielofibrosi: studio MOMENTUM
Gli inibitori della Janus chinasi ( JAK ) approvati per la mielofibrosi forniscono miglioramenti della milza e dei sintomi, ma...
Zinco per la prevenzione delle infezioni nei bambini con anemia falciforme
Dati provenienti da piccoli studi clinici negli Stati Uniti e in India suggeriscono che l’integrazione di Zinco riduce l’infezione negli...
Dapagliflozin e anemia nei pazienti con malattia renale cronica
Nello studio DAPA-CKD ( Dapagliflozin in Patients with Chronic Kidney Disease ), Dapagliflozin ( Forxiga ) ha migliorato gli esiti...
Deferiprone per il sovraccarico di ferro trasfusionale nell'anemia falciforme e altre anemie
I dati di sicurezza ed efficacia a lungo termine del chelante del ferro Deferiprone ( Ferriprox ) nell'anemia falciforme...
Le mutazioni U2AF1 ed EZH2 sono associate ad anemia emolitica non-immune nelle sindromi mielodisplastiche
L'emolisi è un fenomeno ben noto ma scarsamente caratterizzato in un sottogruppo di pazienti con sindromi mielodisplastiche ( MDS )....
Modifica CRISPR-Cas9 dei promotori HBG1 e HBG2 per il trattamento dell'anemia falciforme
L’anemia falciforme è causata da un difetto nella subunità beta-globina dell’emoglobina adulta. L'emoglobina falciforme polimerizza in condizioni ipossiche, producendo globuli...
Reblozyl a base di Luspatercept nel trattamento dell’anemia nelle sindromi mielodisplastiche e nella beta-talassemia
Reblozyl è un medicinale usato per il trattamento dell’anemia ( bassa conta dei globuli rossi ) in adulti affetti dalle...
Efficacia dell'immunosoppressione combinata con o senza Eltrombopag nei bambini con anemia aplastica di nuova diagnosi
Sono state confrontate l'efficacia e la sicurezza di Eltrombopag ( ELTR; Revolade ) in combinazione con la terapia immunosoppressiva (...
L'anemia falciforme è un fattore di rischio per la microangiopatia trombotica associata al trapianto nei bambini
La microangiopatia trombotica associata al trapianto ( TA-TMA ) e l'anemia falciforme ( SCD ) condividono le caratteristiche dell'attivazione endoteliale...
Neoplasie secondarie dopo trapianto di cellule emopoietiche per anemia falciforme
Sono stati riportati l'incidenza e i fattori di rischio per neoplasia secondaria dopo trapianto per anemia falciforme. Sono stati inclusi in...