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Reblozyl a base di Luspatercept nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche e della beta-talassemia

Reblozyl, che contiene il principio attivo Luspatercept, è un medicinale usato per il trattamento dell’anemia che rende necessarie trasfusioni di sangue regolari in adulti affetti dalle seguenti malattie del sangue:

• sindromi mielodisplastiche, ossia un gruppo di affezioni nelle quali il midollo osseo produce un numero insufficiente di cellule del sangue. Reblozyl trova impiego nei pazienti che presentano un rischio da molto basso a moderato di sviluppare leucemia mieloide acuta o di morire e per i quali un altro medicinale, l'Eritropoietina, non è adatto o non è efficace;

• beta-talassemia, una malattia genetica che comporta una produzione insufficiente di beta-globina, una componente dell’emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta l’ossigeno in tutto l’organismo.

Queste malattie sono rare e Reblozyl è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ).

Reblozyl è disponibile sotto forma di soluzione per iniezione sottocutanea. L’iniezione viene effettuata sotto la pelle nella parte superiore del braccio, nella coscia o nella pancia. La dose raccomandata dipende dal peso corporeo del paziente e viene aggiustata in base alla sua risposta. Il trattamento viene somministrato una volta ogni 3 settimane.
Se il paziente manifesta effetti indesiderati gravi, il trattamento deve essere posticipato fino alla loro attenuazione.

Il principio attivo contenuto in Reblozyl, Luspatercept, regola la maturazione dei globuli rossi, bloccando una via di segnalazione denominata Smad2/3 che rallenta la maturazione dei globuli rossi ed è iperattiva nei pazienti affetti da beta-talassemia e sindromi mielodisplastiche. Il blocco della Smad2/3 aumenta la produzione di globuli rossi consentendone il normale sviluppo.

Studi

Sindromi mielodisplastiche - Lo studio principale è stato condotto su 229 adulti con sindromi mielodisplastiche che necessitavano di trasfusioni di sangue regolari. I pazienti hanno ricevuto Reblozyl o placebo in aggiunta al trattamento standard. 58 pazienti sui 153 ( 38% ) che avevano assunto Reblozyl non hanno avuto bisogno di una trasfusione di sangue per almeno 8 settimane, rispetto a 10 pazienti sui 76 ( 13% ) che avevano ricevuto placebo.

Beta-talassemia - Lo studio principale è stato condotto su 336 pazienti con beta-talassemia che necessitavano di trasfusioni di sangue regolari. I pazienti hanno ricevuto Reblozyl o placebo in aggiunta al trattamento standard. È stata registrata una diminuzione del 33% della necessità di trasfusioni di sangue in 48 sui 224 pazienti ( 21% ) che hanno assunto Reblozyl rispetto a 5 sui 112 ( 4.5% ) che hanno ricevuto placebo.

Reazioni avverse

Gli effetti indesiderati più comuni di Reblozyl nei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche ( che possono riguardare più di 15 persone su 100 ) sono stanchezza, diarrea, debolezza, nausea, capogiro, dolore dorsale e cefalea.
Gli effetti indesiderati gravi o severi più comuni ( che possono riguardare più di 2 persone su 100 ) sono sincope, stanchezza, ipertensione, debolezza, infezione del tratto urinario e dolore dorsale.

Gli effetti indesiderati più comuni di Reblozyl nei pazienti affetti da beta-talassemia ( che possono riguardare fino a 15 persone su 100 ) sono cefalea, dolore osseo e articolare.
Gli effetti indesiderati gravi o severi più comuni sono iperuricemia ( livelli elevati di acido urico nel sangue ), ictus, effetti dovuti a coaguli di sangue nelle vene quali trombosi venosa profonda, trombosi della vena porta ( coaguli nelle vene che irrorano il fegato ) ed embolia polmonare ( coaguli nelle vene che irrorano i polmoni ).

Reblozyl non deve essere somministrato durante la gravidanza. Le donne in età fertile devono usare misure contraccettive efficaci durante il trattamento e per almeno 3 mesi dall’ultima dose.

Autorizzazione

Il trattamento con trasfusioni di sangue frequenti può comportare un accumulo di ferro nell’organismo, che può danneggiare gli organi. Reblozyl riduce la necessità di trasfusioni di sangue in caso di sindromi mielodisplastiche e beta-talassemia e i suoi effetti indesiderati sono considerati gestibili.
Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Reblozyl sono superiori ai rischi. ( Xagena2020 )

Fonte: EMA, 2020

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