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Bylvay a base di Odevixibat per il trattamento dei pazienti a partire dai 6 mesi di età affetti da colestasi intraepatica familiare progressiva, una rara malattia epatica caratterizzata dall'accumulo di acidi biliari nel fegato

Bylvay, il cui principio attivo è Odevixibat, è un medicinale indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 6 mesi di età affetti da colestasi intraepatica familiare progressiva ( PFIC ), una rara malattia epatica in cui gli acidi biliari si accumulano nel fegato.
Gli acidi biliari sono una componente della bile, un liquido prodotto nel fegato che aiuta ad assorbire i grassi dall’intestino.

Bylvay è disponibile in capsule. La dose raccomandata è di 40 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo. Le capsule devono essere assunte una volta al giorno al mattino. Possono essere assunte intere oppure aperte e cosparse sul cibo.
Se il medicinale non è sufficientemente efficace dopo 3 mesi, il medico curante può aumentare la dose fino a 120 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo.

Il principio attivo di Bylvay, Odevixibat, blocca l’azione di una proteina presente nell’intestino ( nota come IBAT ) che trasporta l’acido biliare dall’intestino al fegato. Bloccando l’azione dell’IBAT, Odevixibat riduce la quantità di acido biliare che viene trasportata dall’intestino al fegato. Ciò impedirà l’accumulo di acidi biliari e danni al tessuto epatico.

Bylvay si è dimostrato più efficace del placebo nel ridurre la gravità della PFIC in uno studio principale condotto su 62 pazienti di età compresa tra 6 mesi e 18 anni.
La principale misura dell’efficacia era basata sul numero di pazienti il cui livello di acidi biliari nel sangue era diminuito di almeno il 70% dopo 24 settimane di trattamento.
Il trattamento con Bylvay ha determinato la necessaria riduzione nel 44% circa ( 10 su 23 ) dei pazienti che avevano ricevuto la dose standard ( 40 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo die ) e nel 21% circa ( 4 su 19 ) dei pazienti che avevano ricevuto la dose massima giornaliera ( 120 microgrammi per chilogrammo di peso corporeo die ), rispetto allo 0% ( 0 su 20 ) di coloro che avevano ricevuto il placebo.
Lo studio ha anche mostrato che Bylvay può migliorare sintomi quali il prurito e prevenire ritardi nella crescita.

Gli effetti indesiderati più comuni di Bylvay ( che possono riguardare fino a 1 persona su 10 ) sono feci molli, diarrea, dolore addominale e ingrossamento del fegato.

Da uno studio principale è emerso che Bylvay è efficace nel ridurre la quantità di acido biliare nel sangue dei pazienti affetti da PFIC. Bylvay è risultato efficace anche nel ridurre i segni e i sintomi della PFIC, come il prurito. Poiché la PFIC è una malattia molto rara, lo studio era di piccole dimensioni, ma dai dati a breve termine disponibili è risultato che Bylvay potrebbe ritardare la progressione della malattia e la necessità di intervento chirurgico e/o trapianto di fegato. Gli effetti indesiderati osservati finora sono considerati gestibili.

Data la gravità della malattia e l’assenza di trattamenti, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Bylvay sono superiori ai rischi.
Bylvay è stato autorizzato in circostanze eccezionali. Questo significa che, essendo l’affezione molto rara, non è stato possibile ottenere informazioni complete sul medicinale.
Ogni anno l’Agenzia regolatoria europea esaminerà le nuove informazioni eventualmente disponibili. Poiché Bylvay è stato autorizzato in circostanze eccezionali, la Società che commercializza Bylvay condurrà uno studio per fornire dati sull’efficacia a lungo termine del medicinale. Lo studio valuterà inoltre attentamente se il trattamento con Bylvay possa ritardare interventi chirurgici a carico del fegato e/o il trapianto di fegato per i pazienti affetti da PFIC. ( Xagena2021 )

Fonte: EMA, 2021

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