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Istiocitosi a cellule di Langherans multisistema: la terapia intensiva migliora l’outcome

L’istiocitosi a cellule di Lanherans ( LCH ) multisistema è associata ad alta mortalità quando i pazienti hanno un coinvolgimento d’organo a rischio o hanno un’età inferiore ai 2 anni.

In uno studio randomizzato internazionale, LCH-I, è stato intensificato il trattamento: il braccio A comprendeva 6 settimane di Prednisone giornaliero e di Vinblastina settimanale, seguito da 18 setttimane di 6-Mercaptopurina giornaliera con pulse therapy Vinblastina / Prednisone; l’Etoposside era stato aggiunto al braccio B.

Considerando i 197 pazienti randomizzati, sono stati osservati outcome ( esiti ) simili tra il braccio A ed il braccio B, rispettivamente:

- risposta rapida ( 6 settimane ): 63% vs 71%;

- probabilità di sopravvivenza a 5 anni: 74% vs 79%;
- frequenza di riattivazione della malattia: 46% vs 46%;
- conseguenze permanenti: 43% vs 37%;

Tuttavia,

- i pazienti di età inferiore ai 2 anni senza coinvolgimento d’organo a rischio hanno presentato il 100% di sopravvivenza e rapida risposta altamente uniforme ( >80% );

- i pazienti con coinvolgimento d’organo a rischio che non rispondevano entro 6 settimane hanno presentato la più alta mortalità;

- la mortalità nel braccio B, con trattamento più intensivo, è risultata ridotta nei pazienti con coinvolgimento di organo a rischio ( hazard rate relativo uguale a 0.54 ).

Il confronto tra i pazienti con coinvolgimento d’organo a rischio in LCH-I e LCH-II, ha confermato che l’aumento dell’intensità del trattamento accresce le risposte rapide ( dal 43% nel braccio A di LCH-I al 68% nel braccio B di LCH-II; p=0.027 ), ed ha ridotto la mortalità ( dal 44% nel braccio A di LCH-I al 27% nel braccio B di LCH-II; p=0.042 ).

Lo studio ha mostrato che il trattamento intensivo aumenta in modo significativo la risposta rapida e riduce la mortalità nell’istiocitosi a cellule di Langherans multisistema. ( Xagena2008 )

Gadner H et al, Blood 2008; 111: 2555-2562


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