Alphanate nel trattamento della malattia di von Willebrand


L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Alphanate, un complesso del fattore di von Willebrand e del fattore antiemofilico.

Alphanate è approvato per i pazienti con malattia di von Willebrand, sottoposti a chirurgia o a procedure invasive in cui l’ormone Desmopressina è inefficace o è controindicato.
Alphanate non è approvato per i pazienti con forma grave ( tipo 3 ) della malattia di von Willebrand che sono sottoposti a chirurgia maggiore.

Alphanate è già stato approvato per la prevenzione ed il controllo del sanguinamento nei pazienti con deficienza del fattore VIII, dovuta a emofilia A o deficienza acquisita del fattore VIII.

La malattia di von Willebrand è la più comune malattia emorragica ereditaria, che colpisce circa l’1% della popolazione degli Stati Uniti.
Nella maggior parte dei pazienti, la malattia si manifesta nella forma lieve e non necessita di trattamento.
Tuttavia, 2000 persone negli USA ogni anno soffrono di forme moderate o gravi della malattia, in cui il sanguinamento può essere significativo.

Alphanate è ottenuto per purificazione del plasma umano e contiene le proteine di coagulazione mancanti o difettive nella malattia di van Willebrand, che sono il fattore VIII ( noto anche come fattore antiemofilico ) ed il fattore di von Willebrand.

Alphanate è sottoposto a procedimenti per l’inattivazione virale in modo da ridurre il rischio di virus trasmessi mediante trasfusione.
Tuttavia, l’FDA avverte che, nonostante la tecnologia adottata, il rischio di una potenziale trasmissione del virus può sempre esistere.

Negli studi clinici è stato osservato che Alphanate è efficace nel 90% dei pazienti sottoposti a procedure chirurgiche, dalle minori alle maggiori.
Il 15.8% dei pazienti, trattati con Alphanate, ha presentato reazioni avverse tra cui: prurito, faringite, parestesia, cefalea, gonfiore al volto e rash. ( Xagena2007 )

Fonte: FDA, 2007

Farma2007 Emo2007


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