Omjjara a base di Momelotinib nel trattamento della splenomegalia o di altri sintomi correlati alla malattia in adulti affetti da mielofibrosi e anemia da moderata a grave
Omjjara, il cui principio attivo è Momelotinib è un medicinale che trova impiego nel trattamento della splenomegalia ( ingrossamento della milza ) o di altri sintomi correlati alla malattia in adulti affetti da mielofibrosi e anemia da moderata a grave.
La mielofibrosi è una malattia in cui il midollo osseo diventa molto denso e rigido e produce cellule ematiche anomale e immature.
Omjjara è usato sia nei pazienti che non hanno mai fatto impiego di farmaci noti come inibitori delle Janus chinasi ( JAK inibitori ) in precedenza sia in quelli che sono stati trattati con Ruxolitinib, un inibitore di JAK.
Omjjara può essere impiegato in tre tipi della malattia:
- mielofibrosi primaria ( nota anche come mielofibrosi idiopatica cronica ), in cui la causa della
malattia non è nota;
- mielofibrosi post-policitemia vera, in cui la malattia è legata a una sovrapproduzione di globuli
rossi;
- mielofibrosi post-trombocitemia essenziale, in cui la malattia è legata a una sovrapproduzione di
piastrine.
Queste malattie sono rare e Omjjara è stato qualificato come medicinale orfano.
Omjjara è disponibile sotto forma di compressa da assumere per via orale una volta al giorno.
Il medico può ridurre la dose, sospendere il trattamento o interromperlo del tutto se il paziente
presenta determinati effetti indesiderati. Il trattamento deve proseguire finché il paziente ne trae
beneficio.
Il principio attivo di Omjjara, Momelotinib, agisce bloccando un gruppo di enzimi noti come
Janus chinasi, che sono coinvolti nella produzione e nella crescita delle cellule ematiche.
Nella mielofibrosi, vi è un’eccessiva attività delle JAK, che comporta una produzione anomala di cellule ematiche e infiammazione. Di conseguenza, il tessuto cicatriziale sostituisce il midollo osseo, causando la produzione di cellule ematiche in altri organi, come il fegato e la milza, anziché nel midollo osseo. Ciò si manifesta come splenomegalia e riduzione dei livelli di cellule ematiche sane, inclusi i globuli rossi. Bloccando le JAK, Momelotinib riduce l’infiammazione derivante da una produzione anomala di cellule ematiche, con attenuazione della splenomegalia e dei sintomi causati dalla mielofibrosi.
Momelotinib blocca anche una proteina coinvolta nella regolazione dei livelli di ferro nell’organismo, nota come ACVR1, che permette la disponibilità di una maggiore quantità di ferro per la produzione dei globuli rossi e può determinare un miglioramento dell’anemia, inclusa la necessità di trasfusioni di emazie.
In uno studio principale condotto su 195 pazienti con mielofibrosi associata ad anemia da moderata a grave che erano già stati trattati con Ruxolitinib, un inibitore di JAK, Omjjara si è rivelato efficace
nel migliorare i sintomi della mielofibrosi e nel ridurre le dimensioni della milza dei pazienti dopo
24 settimane di trattamento. Circa il 25% dei pazienti trattati con Omjjara ( 32 su 130 ) ha conseguito una riduzione di almeno il 50% dei sintomi della mielofibrosi negli ultimi 28 giorni di trattamento, rispetto al 9% dei pazienti trattati con un altro medicinale, Danazolo ( 6 su 65 ). Circa il 22% dei pazienti trattati con Omjjara ( 29 su 130 ) ha conseguito una riduzione delle dimensioni della milza pari ad almeno il 35%, rispetto a circa il 3% dei pazienti trattati con Danazolo ( 2 su 65 ). In questo studio, una percentuale più elevata di pazienti trattati con Omjjara era indipendente dalle trasfusioni dopo 24 settimane di trattamento, vale a dire che i pazienti non necessitavano di una trasfusione di eritrociti e presentavano livelli di emoglobina pari ad almeno 8 g/dL. Nelle 12 settimane precedenti la settimana 24, il 30% dei pazienti trattati con Omjjara ( 39 su 130 ) era indipendente dalle trasfusioni rispetto al 20% di quelli trattati con Danazolo ( 13 su 65 ).
In un secondo studio, condotto su 181 pazienti con mielofibrosi associata ad anemia da moderata a
grave che non erano stati trattati in precedenza con un inibitore di JAK, dopo 24 settimane di
trattamento circa il 31% dei pazienti trattati con Omjjara ( 27 su 86 ) ha conseguito una riduzione delle dimensioni della milza pari ad almeno il 35% rispetto a circa il 33% con Ruxolitinib ( 31 su 95 ). Complessivamente, il 25% dei soggetti trattati con Omjjara ( 21 su 86 ) ha conseguito una riduzione di almeno il 50% dei sintomi della mielofibrosi negli ultimi 28 giorni di trattamento, rispetto al 36% dei soggetti trattati con Ruxolitinib ( 34 su 95 ).
Gli effetti indesiderati più comuni di Omjjara ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 )
comprendono: diarrea, trombocitopenia, nausea, mal di testa, capogiro, stanchezza, debolezza, dolore addominale e tosse.
L’effetto indesiderato grave più comune è stata la trombocitopenia.
Omjjara non deve essere usato in gravidanza e durante l’allattamento.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Omjjara sono superiori ai rischi. È stato dimostrato che Omjjara migliora i sintomi della mielofibrosi nei pazienti affetti da anemia da
moderata a grave mai trattati con un JAK inibitore o che sono stati trattati con il JAK inibitore
Ruxolitinib. Questi sintomi includono i sintomi della splenomegalia ( come dolore sotto le costole sul lato sinistro del corpo e sazietà precoce ), anemia, compresa la necessità di trasfusioni, e altri sintomi della mielofibrosi ( come stanchezza, sensazione di prurito e dolore osseo ).
L’Agenzia ha ritenuto che Omjjara abbia risposto a un’esigenza medica nei pazienti affetti da mielofibrosi, in particolare in quelli con anemia da moderata a grave che manifestano inizialmente o continuano a manifestare sintomi di mielofibrosi nonostante un precedente trattamento con
Ruxolitinib. Nel complesso, il profilo di sicurezza di Omjjara è stato considerato accettabile. ( Xagena2023 )
Fonte: EMA, 2023
Emo2023 Onco2023 Farma2023
Indietro
Altri articoli
Efficacia e sicurezza dell'inibizione di mTOR nella sarcoidosi cutanea
La sarcoidosi è una condizione infiammatoria che può colpire vari organi e tessuti, provocando la formazione di granulomi e conseguente...
Gotta e incidenza di 12 malattie cardiovascolari
La gotta, una comune artropatia da cristalli, è associata a un aumento del rischio di malattie cardiovascolari. Si è cercato...
Sospensione del Micofenolato mofetile nei pazienti con lupus eritematoso sistemico
Il Micofenolato mofetile ( CellCept ) è un immunosoppressore comunemente usato per trattare il lupus eritematoso sistemico ( SLE )...
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Attività e sicurezza di Eltrombopag in combinazione con Ciclosporina A come trattamento di prima linea degli adulti con anemia aplastica grave: studio SOAR
L’immunosoppressione basata sulla Globulina antitimocitaria ( ATG ) è standard nel trattamento di prima linea per le persone con anemia...
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Radioterapia dell’intero cervello da sola versus preceduta da Bevacizumab, Etoposide e Cisplatino per metastasi cerebrali non-trattate da cancro al seno
L'incidenza delle metastasi cerebrali è in aumento nei pazienti con tumore mammario metastatico. Sono urgentemente necessari trattamenti per estendere il...
Radioterapia cerebrale con Pirotinib e Capecitabina nelle pazienti con tumore alla mammella avanzato ERBB2-positivo e metastasi cerebrali
Il potenziale beneficio della combinazione di una terapia sistemica intracranica efficace con la radioterapia per le pazienti con tumore al...
Sopravvivenza libera da progressione radiografica e sopravvivenza libera da progressione clinica come potenziali surrogati della sopravvivenza globale negli uomini con tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni
Nonostante il notevole aumento della longevità degli uomini affetti da tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni ( mHSPC ),...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...