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Sopravvivenza libera da progressione e modelli di risposta nei pazienti con neuroblastoma recidivante ad alto rischio trattati con Irinotecan / Temozolomide / Dinutuximab / Fattore stimolante le colonie di granulociti - macrofagi

Sebbene la chemioimmunoterapia sia ampiamente utilizzata per il trattamento di bambini con neuroblastoma ad alto rischio ( HRNB ) recidivante, si sa poco sulla tempistica, la durata e l'evoluzione della risposta dopo Irinotecan / Temozolomide / Dinutuximab / Fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi ( I/T/ DIN/GM-CSF ).

I pazienti eleggibili per questo studio retrospettivo avevano un'età inferiore a 30 anni alla diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio e hanno ricevuto 1 ciclo o più di I/T/DIN/GM-CSF per malattia recidivante o progressiva.
Sono stati esclusi i pazienti con malattia refrattaria primaria che è progredita durante l'induzione.
Le risposte sono state valutate utilizzando i criteri INRC ( International Neuroblastoma Response Criteria ).

Sono stati inclusi 146 pazienti. I tumori erano MYCN-amplificati in 50 su 134 ( 37% ).
71 pazienti ( 49% ) hanno presentato una risposta obiettiva a I/T/DIN/GM-CSF ( risposta obiettiva; 29% risposta completa CR, 14% risposta parziale PR, 5% risposta minore MR, 21% malattia stabile SD e 30% malattia progressiva ).

Tra i pazienti con malattia stabile o migliore alla prima valutazione della malattia post-I/T/DIN/GM-CSF, il 22% ha avuto una risposta migliore secondo i criteri INRC alla successiva valutazione ( 13% dei pazienti con malattia stabile iniziale, 33% con risposta minore, e 41% con risposta parziale ).

I pazienti hanno ricevuto una mediana di 4.5 cicli. La sopravvivenza mediana libera da progressione ( PFS ) è stata di 13.1 mesi e la sopravvivenza libera da progressione a 1 anno e a 2 anni è stata rispettivamente del 50% e del 28%.
La durata mediana della risposta è stata di 15.9 mesi; la sopravvivenza mediana libera da progressione senza tutte le terapie antitumorali è stata di 10.4 mesi dopo l'interruzione di I/T/DIN/GM-CSF.

Circa la metà dei pazienti trattati con I/T/DIN/GM-CSF per neuroblastoma ad alto rischio recidivato ha avuto risposte obiettive.
Era improbabile che i pazienti con malattia stabile iniziale avessero una risposta obiettiva, ma più di 1 paziente su 3 con MR/PR alla prima valutazione alla fine ha avuto una risposta completa.
I/T/DIN/GM-CSF è stato associato a sopravvivenza mediana libera da progressione estesa nei responder sia durante che dopo l'interruzione del trattamento.
Questo studio stabilisce un nuovo parametro di confronto per la risposta e la sopravvivenza nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio recidivante. ( Xagena2023 )

Lerman BJ et al, J Clin Oncol 2023; 41: 508-516

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