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Advate nel trattamento e nella prevenzione delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A

Advate contiene il principio attivo Octocog alfa ( Fattore VIII di coagulazione umano ), e trova indicazione nel trattamento e nella prevenzione delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A ( patologia emorragica ereditaria causata dalla mancanza del fattore VIII ).
Advate è indicato per uso sia a breve sia a lungo temine.

Advate è costituito da una polvere e da un solvente da mescolare assieme per ottenere una soluzione iniettabile.

Advate deve essere somministrato da un medico esperto nel trattamento dell’emofilia. Il farmaco dovrebbe essere somministrato in strutture in cui è disponibile attrezzatura per la rianimazione, in caso di grave reazione allergica ( anafilassi ).
Advate viene somministrato tramite iniezione a una quantità massima di 10 ml al minuto. La dose e la frequenza dipendono dal fatto che Advate sia usato o meno per trattare o prevenire il sanguinamento. La dose va anche regolata in funzione della gravità delle condizioni, della portata e dell’ubicazione dell’emorragia o del tipo d’intervento chirurgico.

Il principio attivo presente in Advate, Octocog alfa, è una sostanza che favorisce la coagulazione del sangue. Nei pazienti affetti da emofilia A manca il fattore VIII, il che causa problemi di coagulazione del sangue, quali emorragia a livello delle articolazioni, nei muscoli o negli organi interni.
Advate è usato per correggere la carenza del fattore VIII; sostituendo il fattore VIII mancante, permette di controllare temporaneamente i disturbi emorragici.

Il fattore VIII di coagulazione umana non è estratto dal plasma umano, ma è prodotto con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: viene cioè ottenuto da una cellula in cui è stato immesso un gene ( DNA ) che la rende in grado di produrre il fattore VIII di coagulazione umano.

Advate è simile a un altro medicinale approvato nell’Unione europea ( UE ), denominato Recombinate, ma è preparato diversamente in modo da non contenere proteine umane o animali. Per questo motivo Advate è stato confrontato con Recombinate per dimostrare, nell’ambito di uno studio principale effettuato su 111 pazienti affetti da emofilia A, che i due medicinali sono equivalenti. Nello studio è stato anche analizzato il numero di episodi emorragici ed è stata valutata l’efficacia di Advate nell'arrestare l’emorragia su una scala che va da nessuna a ottima in 107 pazienti, tutti trattati con Advate.
In altri tre studi è stato esaminato l’uso del medicinale nella prevenzione dell’emorragia e in chirurgia in pazienti affetti da emofilia A grave o moderatamente grave; uno di questi studi è stato condotto su 53 bambini di età inferiore a sei anni.

Alcuni pazienti possono sviluppare inibitori del fattore VIII, che sono anticorpi ( proteine ) prodotti dal sistema immunitario dell’organismo contro il fattore VIII. Questi possono causare la cessazione dell’azione del medicinale e la conseguente perdita della funzione di controllo dell’emorragia.
Advate, somministrato a dosi elevate, è stato studiato per appurare se sia in grado di eliminare efficacemente dal sangue gli anticorpi del fattore VIII ( un processo noto come induzione della tolleranza immunitaria ), in modo tale che il trattamento con il fattore VIII rimanga efficace.

Nello studio principale, l’efficacia di Advate nel trattamento delle emorragie è stata valutata ottima o buona nell’86% dei 510 nuovi episodi emorragici. L’81% di tali episodi emorragici ha peraltro richiesto un unico trattamento con Advate.
Gli studi supplementari hanno confermato l’efficacia di Advate, anche nei bambini di età inferiore a sei anni.
I dati sull’induzione della tolleranza immunitaria nei pazienti con inibitori non sono stati considerati sufficienti per un’approvazione specifica del medicinale per questo utilizzo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Advate ( osservati in 1-10 pazienti su 100 ) sono lo sviluppo di anticorpi contro il fattore VIII, vertigini, mal di testa e piressia ( febbre ).

Advate non deve essere utilizzato in soggetti che sono ipersensibili ( allergici ) al fattore VIII di coagulazione umano, alle proteine di topo o criceto o ad altri ingredienti del medicinale.

Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’European Medicines Agency ( EMA ) ha deciso che i benefici di Advate sono superiori ai suoi rischi. ( Xagena2012 )

Fonte: EMA, 2012

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