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ATryn negli adulti con deficit congenito di antitrombina sottoposti a intervento chirurgico

ATryn, il cui principio attivo è Antitrombina alfa, trova impiego negli adulti con deficit congenito di antitrombina ( carenza ereditaria della proteina antitrombina ). È utilizzato nei pazienti sottoposti a intervento chirurgico per la prevenzione di problemi dovuti alla formazione di coaguli di sangue.
Di norma ATryn è somministrato assieme a Eparina ( un altro medicinale che contribuisce a prevenire la formazione di coaguli ).

ATryn è una polvere da ricostituire in una soluzione per infusione ( flebo ) in una vena.
Il trattamento con ATryn deve essere avviato soltanto da medici esperti nella terapia di pazienti con deficit congenito di antitrombina. Il medico deve calcolare le dosi da somministrare, tenendo conto sia del peso del paziente sia del livello di attività antitrombinica.
La prima infusione dura 15 minuti ed è seguita da un’infusione continua, con dose più bassa, durante la quale i pazienti devono essere controllati continuamente, regolando il tasso di infusione, in modo che l’attività antitrombinica sia almeno l’80% del livello normale per la durata del trattamento.

ATryn è un agente anticoagulante. Il principio attivo di ATryn, Antitrombina alfa, è una copia della proteina antitrombina naturalmente presente nel sangue, che viene prodotta mediante la tecnica del DNA ricombinante: viene estratta dal latte di capre in cui è stato inserito un gene ( DNA ) che le rende in grado di produrre, nel latte, la proteina umana.
Nell’organismo, l’antitrombina blocca la trombina, una sostanza che svolge un ruolo centrale nel processo di coagulazione del sangue.
I pazienti con deficit congenito di antitrombina hanno bassi livelli di antitrombina nel sangue e sono quindi maggiormente soggetti al rischio di sviluppare coaguli ematici.
ATryn corregge il deficit di antitrombina, permettendo un controllo temporaneo del disturbo della coagulazione.

Uno studio su ATryn è stato effettuato su 14 pazienti di età compresa tra i 21 e i 74 anni con deficit congenito di antitrombina e a rischio di formazione di coaguli del sangue durante un intervento chirurgico ( n=5 ) o il parto ( n=9 ).
Gli studi hanno esaminato il numero di pazienti che sviluppavano trombosi venosa profonda ( DVT, formazione di un coagulo del sangue in una vena profonda, solitamente nella gamba ) fino a 30 giorni dopo il trattamento.
Nel corso dello studio sono stati trattati pochi pazienti, perché il deficit congenito di antitrombina è una condizione rara ( si calcola che soltanto 1 persona circa su 3000 - 5000 ne sia affetta ).
Inoltre, ATryn è stato usato in 5 pazienti cui è stato somministrato durante un intervento chirurgico nell’ambito di un programma di uso compassionevole ( un programma grazie al quale i medici possono richiedere un medicinale per uno dei propri pazienti prima che sia autorizzato ).

Nello studio, sui 13 pazienti in cui è stato possibile valutare l’efficacia del trattamento, 2 hanno avuto un episodio di trombosi venosa profonda, di cui soltanto uno ha avuto bisogno di trattamento.
Nel programma di uso compassionevole non sono stati osservati coaguli di sangue nei pazienti cui è stato somministrato ATryn.
Nel loro insieme, i risultati depongono a favore dell’efficacia di ATryn nella prevenzione dello sviluppo di coaguli di sangue nei pazienti sottoposti a intervento chirurgico. Tuttavia, non vi sono state informazioni sufficienti per individuare la dose più appropriata da usare durante il parto.

Nel corso degli studi, gli effetti indesiderati più comuni di ATryn ( osservati in 1-10 pazienti su 100 ) sono stati vertigini, mal di testa, emorragia ( sanguinamento, comprese le perdite di sangue in corrispondenza del punto dell’iniezione o le emorragie successive all’intervento chirurgico ), nausea e secrezione dalle ferite ( perdite dalla ferita chirurgica ).

ATryn non deve essere somministrato a persone che potrebbero essere ipersensibili ( allergiche ) alle proteine di capra o al latte di capra.
Poiché ATryn è una proteina somministrata per iniezione, i pazienti possono sviluppare anticorpi ( proteine prodotte in risposta al medicinale ), con rischio di reazione allergica durante l’iniezione. Tuttavia, questi episodi non sono stati finora osservati nei pazienti trattati con ATryn.

Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha concluso che le informazioni fornite dalla società produttrice hanno dimostrato che ATryn può portare a un livello accettabile l’attività antitrombinica se usato alla dose raccomandata durante un intervento chirurgico.
Il Comitato ha deciso che i benefici di ATryn sono superiori ai suoi rischi.

Poiché ATryn è stato autorizzato in circostanze eccezionali, data la rarità della malattia, ogni anno l'Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni eventualmente disponibili.
La società che produce ATryn ha fornito all’EMA i risultati di uno studio sull'uso del medicinale durante il parto nelle donne con deficit congenito di antitrombina e presenterà una domanda formale finalizzata ad aggiungere il trattamento durante il parto nell’autorizzazione all’immissione in commercio del medicinale. ( Xagena2016 )

Fonte: EMA, 2016

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