Distrofia di Duchenne

Pentossifillina come trattamento di salvataggio per la distrofia muscolare di Duchenne

Per determinare se la Pentossifillina ( Trental ) rallenti la perdita della forza e della funzionalità muscolare in ragazzi con...

Skipping dell’esone e ripristino della distrofina nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne dopo trattamento con oligomero morfolino fosforodiamidato

Uno studio ha valutato la sicurezza e l’efficacia biochimica ottenute dalla somministrazione endovenosa di AVI-4658, un oligomero morfolino fosforodiamidato in...

Il trattamento precoce con Lisinopril e Spironolattone preserva il muscolo cardiaco e scheletrico in topi con distrofia muscolare di Duchenne

La cardiomiopatia nella distrofia muscolare di Duchenne contribuisce allo scompenso cardiaco e al decesso.Poiché i pazienti con distrofia muscolare di...

Modifiche funzionali nella distrofia muscolare di Duchenne

L'obiettivo di uno studio è stato quello di valutare i diversi esiti in una coorte di bambini deambulanti con distrofia...

Livelli delle transaminasi sieriche nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne e di Becker

I livelli sierici di alanina transaminasi ( ALT ) e di aspartato transaminasi ( AST ) sono comunemente utilizzati come...

Distrofia muscolare di Duchenne: Prednisone nel week-end versus tutti i giorni

È stato eseguito uno studio in doppio-cieco, randomizzato di confronto tra l'efficacia e la sicurezza di Prednisone ( Deltacortene )...

Espressione di distrofina nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con Eteplirsen

AVI BioPharma ha annunciato i dati pubblicati su The Lancet riguardanti uno studio di fase 1b/2 con Eteplirsen ( AVI-4658...

Anomalie cardiache nei portatori di distrofia muscolare di Duchenne e Becker

L'interessamento cardiaco è stato segnalato in portatori di mutazioni della distrofina che danno luogo alla distrofia muscolare di Duchenne e...

Immunità della distrofina nella distrofia muscolare di Duchenne

È stato segnalato un transgene funzionale della distrofina nel muscolo scheletrico in sei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.Cellule...

Trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con Ciclosporina A

La distrofia muscolare di Duchenne è una rara malattia progressiva legata al cromosoma X caratterizzata da perdita della capacità di...

Distrofia muscolare di Duchenne: generazione superiore al 50% di fibre muscolari distrofina-positive dopo somministrazione sistemica di Eteplirsen

AVI BioPharma ha annunciato i dati ottenuti dalle biopsie dello studio clinico di fase 1b/2 con AVI-4658 ( Eteplirsen ),...

Distrofia muscolare di Duchenne: risultati promettenti con AVI-4658, un oligonucleotide antisenso

Il trattamento con una molecola antisenso, somministrata mediante iniezione intramuscolare, risulta sicuro ed efficace nell’aumentare la distrofina nei pazienti affetti...

Distrofia di Duchenne: due farmaci agiscono in modo specifico sulla stessa proteina

Due farmaci distinti, che si sono già dimostrati efficaci contro la distrofia muscolare di Duchenne nel modello animale, vanno a...

Diagnosi molecolare della distrofia di Duchenne mediante array-CGH

Le distrofinopatie, che comprendono la distrofia muscolare di Duchenne, la distrofia muscolare di Becker e la cardiomiopatia dilatativa X-correlata, sono...

Distrofia muscolare di Duchenne: Jazz, il primo gene sintetico capace di controllare l’espressione dell’utrofina

La progettazione e costruzione, in laboratorio, di un gene regolatore-sintetico, in grado di controllare su richiesta l’espressione di un altro...

Efficacia dei mesoangioblasti nella distrofia muscolare di Duchenne in un modello animale

Un gruppo di ricercatori del San Raffaele di Milano, in collaborazione con l’Università di Pavia e la Scuola Veterinaria francese...

Il Prednisolone rallenta il deterioramento della funzione muscolare nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Il trattamento con Prednisolone viene impiegato allo scopo di prolungare la deambulazione nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.Tuttavia,...

Distrofia muscolare di Duchenne, Prednisone rallenta il deterioramento della funzione motoria nei pazienti deambulanti

Il Prednisone viene impiegato per prolungare la fase deambulatoria nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne.Tuttavia, poiché gravi eventi...

Distrofia muscolare di Duchenne, Poloxamero 188 per proteggere il cuore

L’insufficienza cardiaca rappresenta la seconda più comune causa di morte tra i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.Il deterioramento muscolare...

Oxandrolone nella distrofia di Duchenne

L’Oxandrolone, uno steroide anabolizzante, sembra migliorare la forza muscolare nei giovani affetti da distrofia di Duchenne. Lo studio,...

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