Interessamento del sistema nervoso centrale e trattamento con Interferone-alfa sono fattori prognostici indipendenti nella malattia di Erdheim-Chester


La malattia di Erdheim-Chester ( ECD ) è una rara forma di istiocitosi non-Langerhans, con una gestione terapeutica non-codificata e mortalità elevata.
Nessun trattamento ha ancora dimostrato efficacia nel migliorare la sopravvivenza in questi pazienti.

E' stato condotto uno studio di coorte multicentrico, prospettico, osservazionale per valutare se le manifestazioni extrascheletriche e il trattamento con Interferone-alfa possano influenzare la sopravvivenza in un'ampia coorte di pazienti con malattia di Erdheim-Chester.

Per raggiungere questo obiettivo, è stata analizzata in modo approfondito la presentazione clinica di 53 pazienti con biopsia comprovante malattia di Erdheim-Chester, e sono state effettuate analisi della sopravvivenza mediante il modello di rischio proporzionale di Cox.

Un totale di 50 pazienti ( 39 uomini e 14 donne ) con biopsia comprovante malattia di Erdheim-Chester sono stati seguiti nel periodo 1981-2010; 46 pazienti ( 87% ) hanno ricevuto Interferone-alfa e/o PegInterferone-alfa.

L'analisi di sopravvivenza multivariata, utilizzando il modello di Cox, ha rivelato che il coinvolgimento del sistema nervoso centrale era un predittore indipendente di morte ( hazard ratio, HR=2.51, P=0.006 ) nella coorte di studio.
Al contrario, il trattamento con Interferone-alfa è stato identificato come un predittore indipendente di sopravvivenza ( HR=0.32, P=0.006 ).

Anche se la conferma definitiva richiederebbe uno studio randomizzato, controllato, questi risultati suggeriscono che l'Interferone-alfa può migliorare la sopravvivenza nei pazienti con malattia di Erdheim-Chester.

Questo risultato può essere visto come un significativo passo avanti, in quanto sarebbe la prima volta che viene sperimentato un trattamento per migliorare la sopravvivenza in questa malattia multisistemica ad alta mortalità. ( Xagena2011 )

Arnaud L et al, Blood 2011; 117: 2778-2782


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