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Galafold per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 16 anni con malattia di Fabry

Galafold, il cui principio attivo è Migalastat, è un medicinale usato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 16 anni con malattia di Fabry. Si tratta di una rara malattia ereditaria in cui i pazienti presentano varie mutazioni del gene responsabile della produzione di un enzima chiamato alfa-galattosidasi A, che normalmente scompone una sostanza grassa denominata globotriaosilceramide ( GL-3 ). Nei pazienti con malattia di Fabry, questo enzima non funziona correttamente. Di conseguenza, il GL-3 non può essere scomposto e si accumula in varie cellule dell’organismo, tra cui le cellule cardiache e quelle renali.

Poiché il numero di pazienti affetti dalla malattia di Fabry è esiguo, la malattia è considerata rara e Galafold è stato qualificato come medicinale orfano il 22 maggio 2006.

Galafold è disponibile in capsule ( 123 mg ). La dose raccomandata di Galafold è una capsula a giorni alterni, assunta per via orale almeno 2 ore prima o dopo il consumo di cibo.

Galafold deve essere usato solo nei pazienti che presentano determinate mutazioni del gene alfa-galattosidasi A.
Galafold contiene il principio attivo Migalastat, che si lega a determinate forme instabili dell’alfa-galattosidasi A, stabilizzando l’enzima. Questo consente all’enzima di essere trasportato nelle zone della cellula dove può scomporre il GL-3.

Galafold è stato analizzato in due studi principali condotti su un totale di 127 pazienti affetti dalla malattia di Fabry. Il primo studio, che ha confrontato Galafold con il placebo in 67 pazienti, ha valutato la percentuale di pazienti che hanno risposto al trattamento ( definita come una riduzione di almeno il 50% dei depositi di GL-3 nei reni ).
In generale, Galafold non si è dimostrato più efficace del placebo nel ridurre i depositi di GL-3; tuttavia, altre analisi che hanno incluso solo i pazienti con quelle mutazioni genetiche che possono essere trattate con Galafold, hanno mostrato che i pazienti hanno risposto meglio a Galafold che al placebo dopo 6 mesi di trattamento.
Il secondo studio, su 60 pazienti, ha messo a confronto Galafold con le sostanze Agalsidasi alfa ( Replagal ) e Agalsidasi beta ( Fabrazyme ), due trattamenti sostitutivi dell’enzima mancante. La principale misura dell’efficacia era il cambiamento della funzionalità renale dei pazienti dopo 18 mesi di trattamento. In questo studio, Galafold si è dimostrato efficace quanto la terapia enzimatica sostitutiva nella stabilizzazione della funzionalità renale dei pazienti.

L’effetto indesiderato più comune di Galafold ( che può riguardare circa 1 persona su 10 ) è la cefalea.

Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicina Agency ) ha deciso che i benefici di Galafold sono superiori ai rischi.
Il Comitato ha osservato che Galafold è stato studiato in un numero limitato di pazienti, tuttavia l’evidenza disponibile è considerata sufficiente per una malattia così rara.
Il CHMP ha anche considerato che Galafold è assunto per via orale e questo potrebbe essere un vantaggio rispetto ad altri trattamenti autorizzati come la terapia enzimatica sostitutiva, che vengono somministrati per infusione ( flebo ) in una vena.
Quanto alla sicurezza, Galafold è stato ben tollerato. ( Xagena2016 )

Fonte: EMA, 2016

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