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Mucopolisaccaridosi II: l’FDA ha approvato Elaprase

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Elaprase ( Idursulfasi ), il primo prodotto per il trattamento della sindrome di Hunter ( mucopolisaccaridosi II o MPS II ), una malattia ereditaria rara che può portare a mote prematura.

La sindrome di Hunter che, di norma, si manifesta nei bambini tra 1 e 3 anni di età, è una malattia in cui l’organismo è difettivo nel produrre l’iduronato-2-solfatasi che è necessario per la degradazione degli zuccheri complessi prodotti dall’organismo.

I sintomi della sindrome di Hunter comprendono: ritardo nella crescita, rigidità articolare e lineamenti facciali grossolani.
In diversi casi, i pazienti presentano problemi cardiaci e respiratori, ingrossamento del fegato e della milza, deficit neurologico, e possono andare incontro a morte.

L’FDA ha considerato Elaprase come un orphan drug ( farmaco orfano ).
La sindrome di Hunter ha un’incidenza di 1 su 65.000-132.000 nati.

Elaprase è stato approvato dopo uno studio controllato con placebo, randomizzato e condotto in doppio cieco, che ha coinvolto 96 pazienti con sindrome di Hunter.
Lo studio ha mostrato che i partecipanti trattati presentavano un miglioramento nella capacità di camminare.
Al termine di 53 settimane, i pazienti che avevano ricevuto le infusioni di Elaprase hanno presentato, in media, un aumento superiore ai 35 metri nella distanza percorsa in 6 minuti rispetto ai pazienti trattati con placebo.

I più gravi effetti collaterali indesiderati, riportati durante lo studio clinico, sono state le reazioni di ipersensibilità all’Elaprase che potrebbero anche essere minaccianti la vita e che comprendono: distress respiratorio, caduta della pressione sanguigna e convulsioni.
Altre reazioni avverse frequenti, ma meno gravi, sono rappresentate da: febbre, cefalea e dolore alle articolazioni. ( Xagena2006 )

Fonte: FDA, 2006


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