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Studio ATTR-ACT: Tafamidis ha migliorato la qualità di vita nella cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina

Dallo studio ATTR-ACT è emerso che Tafamidis ( Vyndaqel ) è risultato associato a miglioramenti in una varietà di parametri della qualità di vita nei pazienti con cardiomiopatia amiloide transtiretina-correlata.

Tafamidis ha ridotto il rischio di mortalità per tutte le cause e di ricovero per cause cardiovascolari a 30 mesi rispetto al placebo.

I 441 pazienti dello studio ( età media, 75 anni ) sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 2:1:2 a ricevere 80 mg di Tafamidis, 20 mg di Tafamidis oppure placebo una volta al giorno per 30 mesi.
I due gruppi di trattamento con Tafamidis sono stati raggruppati per l'analisi.

I pazienti assegnati a Tafamidis hanno ridotto il declino del punteggio complessivo della scala KCCQ ( Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire ) e di ciascuno dei suoi quattro componenti rispetto ai pazienti assegnati al placebo ( P inferiore a 0.001 per tutti ).

Per il punteggio della qualità di vita, la variazione media è stata di -1.53 nel gruppo Tafamidis rispetto a –15.94 nel gruppo placebo ( differenza media dei minimi quadrati, 14.4; IC al 95%, 9.07-19.74 ); per il punteggio totale dei sintomi, la variazione media è stata di –6.26 nel gruppo Tafamidis rispetto a –18.75 nel gruppo placebo ( differenza media dei minimi quadrati, 12.48; IC al 95%, 8.13-16.84 ); per il punteggio delle limitazioni sociali, la variazione media è stata di –8.79 nel gruppo Tafamidis rispetto a –24.66 nel gruppo placebo ( differenza media dei minimi quadrati, 15.87; IC al 95%, 10.34-21.4 ); e per il punteggio delle limitazioni fisiche, la variazione media è stata di –9.98 nel gruppo Tafamidis rispetto a –22.62 nel gruppo placebo ( differenza dei minimi quadrati, 12.64; IC al 95%, 8.54-16.75 ).

Dallo studio è emerso che il trattamento con Tafamidis ha ridotto il declino nei quattro domini KCCQ e questa riduzione variava tra 12 e 16 punti, il che è clinicamente molto significativo. ( Xagena2019 )

Fonte: Heart Failure Society of America ( HFSA ) Scientific Meeting, 2019

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