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Deferasirox per sovraccarico cronico di ferro nei pazienti con talassemia non trasfusione-dipendente

Deferasirox ( Exjade ) è un chelante del ferro da assumere per via orale una volta al giorno, che è stato approvato nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro trasfusione-dipendente dal 2005.

Basandosi principalmente sui risultati dello studio THALASSA ( Assessment of Exjade in Non-Transfusion-Dependent THALASSemiA ), l'approvazione di Deferasirox è stata recentemente ampliata per includere la gestione del sovraccarico cronico di ferro nei pazienti con sindromi da talassemia non-trasfusione-dipendente ( NTDT ).

Nonostante la mancanza di regolari trasfusioni di sangue, i pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente possono ancora sviluppare un sovraccarico di ferro clinicamente rilevante, dovuto principalmente a un aumento dell'assorbimento gastrointestinale secondario ad una eritropoiesi inefficace, e possono richiedere una terapia di chelazione.

Lo studio THALASSA, il primo studio clinico controllato con placebo su un chelante del ferro nei pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente, ha dimostrato che Deferasirox è efficace nel ridurre il ferro epatico e i livelli sierici di ferritina in questa popolazione.

Deferasirox ha un profilo di tollerabilità accettabile, con gli eventi avversi più comuni a livello gastrointestinale da lievi a moderati.

Anche se ulteriori studi a lungo termine dovranno dimostrare chiaramente il beneficio clinico della terapia chelante nei pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente, Deferasirox rappresenta un utile strumento per la gestione del sovraccarico di ferro in questa popolazione. ( Xagena2014 )

Shirley M, Plosker GL, Drugs 2014;74:1017-1027

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