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Vyndaqel per ritardare i danni ai nervi causati dall’amiloidosi da transtiretina

Vyndaqel è un medicinale contenente il principio attivo Tafamidis, che viene impiegato per ritardare i danni ai nervi causati dall’amiloidosi da transtiretina, una malattia ereditaria in cui fibre denominate amiloidi si accumulano nei tessuti dell’organismo, compresi i nervi.
Vyndaqel è usato nei pazienti adulti nella fase precoce del disturbo nervoso.

Poiché il numero di pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina è basso, la malattia è considerata rara e Vyndaqel è stato qualificato come medicinale orfano il 28 agosto 2006.

Vyndaqel è disponibile in capsule ( 20 mg ).

La dose raccomandata è di una compressa una volta al giorno, da deglutire intera. Vyndaqel è usato in associazione alla cura standard nei pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina.
I medici sono tenuti a monitorare i pazienti e a valutare la necessità di altri trattamenti, compreso il trapianto del fegato.
I pazienti sottoposti a trapianto del fegato devono smettere di assumere Vyndaqel.

Nei pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina, le fibre di amiloidi che circondano e danneggiano i nervi sono formate da una proteina ematica denominata transtiretina, che in tali pazienti è difettosa. Di conseguenza, la proteina si scompone facilmente e i residui si depositano nei tessuti e negli organi, dove interferiscono con le normali funzioni di questi ultimi.
Il principio attivo di Vyndaqel, Tafamidis, è uno stabilizzatore della transtiretina, alla quale si unisce. Tale azione previene la scomposizione di questa proteina, arrestando quindi la formazione di amiloide e rallentando la progressione della malattia nervosa.

Vyndaqel è stato confrontato con placebo in 128 pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina. La principale misura dell’efficacia era basata su una valutazione dei danni nervosi nei pazienti e della loro qualità di vita dopo 18 mesi di trattamento.
Vyndaqel è risultato essere più efficace del placebo nel trattamento dei pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina. Nel 45% dei pazienti che assumevano Vyndaqel la funzione nervosa è migliorata o si è stabilizzata, rispetto al 30% dei pazienti trattati con placebo.
Nei risultati non rientrano i pazienti affetti dalla malattia in forma più grave che hanno abbandonato lo studio in anticipo per la necessità di sottoporsi a un trapianto di fegato.
I pazienti che assumevano Vyndaqel hanno anche conseguito punteggi migliori per quanto riguarda la qualità di vita; tuttavia, la differenza rispetto al placebo non è stata ritenuta significativa.

Gli effetti indesiderati più comuni di Vyndaqel ( osservati in più di 1 paziente su 10 ) sono infezione del tratto urinario, infezione vaginale, dolore all’addome superiore e diarrea.

Vyndaqel non deve essere usato in soggetti ipersensibili ( allergici ) al Tafamidis o a uno qualsiasi degli altri ingredienti.

Il Comitato scientifico, CHMP, dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha notato che, a parte i pazienti che hanno abbandonato lo studio perché necessitavano di un trapianto di fegato, Vyndaqel è stato più efficace del placebo nel ritardare i danni ai nervi nei pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina.
Il medicinale non ha presentato importanti problemi di sicurezza e i rischi sono stati considerati gestibili.
Il CHMP ha quindi concluso che i benefici di Vyndaqel sono superiori ai suoi rischi. ( Xagena2014 )

Fonte: EMA, 2014

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