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Vyndaqel per ritardare il danno nervoso causato dall’amiloidosi da transtiretina, una malattia ereditaria

Vyndaqel è un medicinale contenente il principio attivo Tafamidis. È disponibile in capsule ( 20 mg ), e trova indicazione nel ritardare il danno nervoso causato dall’amiloidosi da transtiretina, una malattia ereditaria in cui fibre denominate amiloidi si accumulano nei tessuti dell’organismo, compresi i nervi.
Vyndaqel è usato nei pazienti adulti nella fase precoce del disturbo nervoso (fase 1 ).
La dose raccomandata è di una capsula una volta al giorno.

Poiché il numero di pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina è basso, la malattia è considerata rara e Vyndaqel è stato qualificato come medicinale orfano il 28 agosto 2006.

Nei pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina, una proteina del sangue denominata transtiretina è difettosa e si scompone facilmente. Una volta scompostasi, tale proteina forma una sostanza fibrosa denominata amiloide, che si deposita nei tessuti e organi in tutto il corpo, compresi i nervi, interferendo con le loro normali funzioni.

Il principio attivo di Vyndaqel, Tafamidis, è uno stabilizzatore della transtiretina, alla quale si unisce. Tale azione previene la scomposizione della proteina, arrestando quindi la formazione di amiloide e rallentando la progressione della malattia nervosa.

Vyndaqel è stato confrontato con placebo in 128 pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina. La principale misura dell’efficacia era basata su una valutazione del danno nervoso nei pazienti e della loro qualità di vita dopo 18 mesi di trattamento.

Vyndaqel è risultato più efficace del placebo nel trattamento dei pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina. Nel 45 % dei pazienti che assumevano Vyndaqel la funzione nervosa è migliorata o si è stabilizzata, rispetto al 30 % di quelli trattati con placebo.
Nei risultati non rientrano pazienti affetti dalla malattia in forma più grave che hanno abbandonato lo studio in anticipo per la necessità di sottoporsi a un trapianto di fegato.

Gli effetti indesiderati più comuni di Vyndaqel ( osservati in più di 1 paziente su 10 ) sono infezione del tratto urinario ( infezione delle strutture che trasportano l’urina ), infezione vaginale, dolore all’addome superiore ( mal di stomaco ) e diarrea.

Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell'EMA ( European Medicines Agency ) ha notato che, a parte i pazienti che hanno abbandonato lo studio perché necessitavano di un trapianto di fegato, Vyndaqel è risultato più efficace del placebo nel ritardare il danno nervoso nei pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina.
Il medicinale non ha causato importanti problemi di sicurezza e i rischi sono stati considerati gestibili.
Il CHMP ha quindi concluso che i benefici di Vyndaqel sono superiori ai suoi rischi.

Vyndaqel è stato autorizzato in circostanze eccezionali. Ciò significa che, data la rarità dell’amiloidosi da transtiretina, per motivi scientifici non è stato possibile ottenere informazioni complete su Vyndaqel.
Ogni anno l'Agenzia europea per i medicinali esaminerà le nuove informazioni eventualmente disponibili. La Società che produce Vyndaqel effettuerà uno studio sugli effetti del medicinale in un sottogruppo di pazienti con determinate mutazioni genetiche. ( Xagena2016 )

Fonte: EMA, 2016

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