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Vimizim per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IVA, anche nota come sindrome di Morquio A

Vimizim è un medicinale che contiene il principio attivo Elosulfase alfa. È indicato per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IVA ( MPS IVA, nota anche come sindrome di Morquio A ).
Questa malattia è causata dalla carenza di un enzima denominato N-acetilgalattosamina-6-solfatasi, che è necessario per la degradazione di sostanze presenti nell’organismo denominate glicosaminoglicani ( GAG ). Se l’enzima non è presente, o se è presente in quantità minime, i GAG non possono essere degradati e si accumulano nelle ossa e negli organi. Tale accumulo provoca i segni della malattia, i più evidenti dei quali sono ossa corte, difficoltà di movimento e respirazione, opacizzazione degli occhi e perdita dell’udito.

Poiché il numero di pazienti affetti da sindrome di Morquio A è basso, la malattia è considerata rara e Vimizim è stato qualificato come medicinale orfano il 24 luglio 2009.

Il trattamento con Vimizim deve avere luogo sotto la guida di un medico esperto nella gestione della sindrome di Morquio A o di altre malattie analoghe.
Vimizim è disponibile come concentrato da cui si ottiene una soluzione per infusione ( iniezione goccia a goccia ) in vena. La dose raccomandata è di 2 mg/kg di peso corporeo somministrati una volta alla settimana. L’infusione deve essere effettuata nell’arco di 4 ore. Prima dell’infusione, al paziente deve essere somministrato un medicinale per la prevenzione di una reazione allergica a Vimizim.
Ai pazienti può anche essere somministrato un medicinale per controllare la febbre.

Vimizim è una terapia enzimatica sostitutiva. La terapia enzimatica sostitutiva fornisce ai pazienti l’enzima di cui sono privi.
Il principio attivo di Vimizim, Elosulfase alfa, è una copia dell’enzima naturale N-acetilgalattosamina-6-solfatasi. L’enzima sostitutivo aiuta a degradare i glicosaminoglicani e ne impedisce l’accumulo nelle cellule, alleviando in tal modo i sintomi della sindrome di Morquio A.

Elosulfase alfa è prodotto con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: viene cioè ottenuto da cellule in cui è stato immesso un gene ( DNA ) che le rende in grado di produrre l’enzima.

Vimizim è stato esaminato nell’ambito di uno studio principale su 176 pazienti affetti da sindrome di Morquio A, in cui è stato confrontato con placebo.
La principale misura dell’efficacia era la differenza nella distanza che i pazienti riuscivano a percorrere a piedi in sei minuti dopo 6 mesi di trattamento.
Prima della terapia i pazienti riuscivano a percorrere in media poco più di 200 metri in sei minuti. Dopo 6 mesi i pazienti trattati con la dose raccomandata di Vimizim sono riusciti a percorrere, in sei minuti, una media di 37 metri in più rispetto a un incremento di 14 metri osservato nei pazienti trattati con placebo.

Dai risultati degli studi è inoltre emerso che il medicinale potrebbe migliorare l’efficacia respiratoria dei pazienti o la loro capacità di salire le scale e favorire la crescita nei bambini.

Gli effetti indesiderati più comuni di Vimizim ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono reazioni correlate all’infusione tra cui mal di testa, nausea, vomito, febbre, brividi e dolore addominale.
Tali reazioni sono generalmente lievi o moderate e più frequenti durante le prime 12 settimane di trattamento.
Tra le reazioni all’infusione gravi ma non comuni si annovera anafilassi ( grave reazione allergica ).

Vimizim non deve essere usato in soggetti che hanno manifestato reazioni allergiche potenzialmente fatali a Elosulfase alfa o a uno qualsiasi degli altri ingredienti.

Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicine Agency ) ha deciso che i benefici di Vimizim sono superiori ai rischi.
Il CHMP ha concluso che, dopo 6 mesi di trattamento, Vimizim ha mostrato di essere efficace nel migliorare la distanza che i pazienti riuscivano a percorrere in sei minuti, oltre ad arrecare altri effetti benefici, compreso un miglioramento della capacità di svolgere attività quotidiane.
Il Comitato ha inoltre tenuto conto del fatto che il profilo di sicurezza di Vimizim appare gestibile e che gli effetti indesiderati gravi sono poco frequenti.
Tuttavia, devono essere raccolti ulteriori dati sulla sicurezza nel lungo termine. ( Xagena2014 )

Fonte: EMA, 2014

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