Amiloidosi
Trattamento con Patisiran nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina
L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è associata all'accumulo di depositi di amiloide da transtiretina nel cuore e si...
Una risposta cardiaca precoce è possibile nell'amiloidosi AL cardiaca in stadio IIIb ed è associata a una sopravvivenza prolungata
I pazienti con amiloidosi da catena leggera delle immunoglobuline ( AL ) e coinvolgimento cardiaco in stadio IIIb hanno un...
Amiloidosi cardiaca da catene leggere di nuova diagnosi: Doxiciclina combinata con Bortezomib - Ciclofosfamide - Desametasone
In uno studio retrospettivo è stato dimostrato che la Doxiciclina ( Bassado ) è associata a una maggiore sopravvivenza nei...
Impatto della diagnosi precoce nell'amiloidosi cardiaca ATTR nel corso di 20 anni
I progressi diagnostici e terapeutici hanno portato a una maggiore consapevolezza dell'amiloidosi cardiaca da transtiretina ( ATTR-CA ). Sono stati...
Darzalex Faspro per il trattamento dei pazienti con amiloidosi da catene leggere di nuova diagnosi
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Darzalex Faspro ( Daratumumab e Ialuronidasi-fihj; Ialuronidasi ), una formulazione...
Amiloidosi hATTR con polineuropatia: Vutrisiran ha ridotto la progressione della neuropatia, e ha migliorato la qualità di vita e la velocità dell'andatura
Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Patisiran per l'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia: risultati a 12 mesi
L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina è una malattia rara, ereditaria e progressiva causata da mutazioni nel gene della transtiretina (...
Editing genico in vivo con CRISPR-Cas9 per l'amiloidosi da transtiretina
L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è una malattia potenzialmente letale caratterizzata da un progressivo accumulo di proteina transtiretina...
Trattamento a base di Daratumumab per l'amiloidosi da catene leggere delle immunoglobuline
L'amiloidosi sistemica delle catene leggere delle immunoglobuline ( AL ) è caratterizzata dalla deposizione di fibrille amiloidi di catene leggere...
Inotersen nei pazienti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina: miglioramenti prolungati nei parametri della progressione neuropatica a 39 mesi
Sono stati pubblicati su European Journal of Neurology i dati a lungo termine relativi alla fase di estensione in aperto...
Bendamustina con Desametasone nell'amiloidosi da catene leggere sistemica recidivante / refrattaria
Non esistono trattamenti consolidati per l'amiloidosi sistemica da catene leggere ( AL ) recidivante / refrattaria. La Bendamustina ( Levact...
Associazione di Patisiran, un farmaco di interferenza a RNA, con deformazione miocardica regionale del ventricolo sinistro nella amiloidosi ereditaria da transtiretina: studio APOLLO
I pazienti con amiloidosi cardiaca mostrano una ridotta deformazione ( strain ) miocardica con associato risparmio dell'apice cardiaco. Nello studio...
Terapia basata sulla interferenza dell’RNA. Effetti di Patisiran sui parametri cardiaci nei pazienti con amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina: studio APOLLO
L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina ( hATTR ) è una malattia multisistemica rapidamente progressiva che si presenta con cardiomiopatia o...
Amiloidosi AL sistemica trattata con Bortezomib come prima linea
Bortezomib ( Velcade ) è una terapia standard nell'amiloidosi a catena leggera ( AL ), ma si sa poco sulla...
Trapianto di cellule staminali per amiloidosi da catena leggera: riduzione della mortalità precoce nel tempo
Il trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ) è stato utilizzato nei pazienti con amiloidosi da catene leggere di...
Tegsedi per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina
Tegsedi è un medicinale usato per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina ( hATTR ),...
Trattamento con Inotersen per amiloidosi ereditaria da transtiretina
L'amiloidosi ereditaria da transtiretina è causata da varianti patogenetiche di un singolo nucleotide nel gene codificante la transtiretina ( TTR...
Tegsedi per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina
Tegsedi è un medicinale usato per il trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina ( hATTR ),...
Tegsedi per il trattamento della polineuropatia in stadio 1 o 2 nei pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina, approvato nell'Unione Europea
La Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio del nuovo farmaco Tegsedi ( Inotersen ), un oligonucleotide antisenso ( ASO...
Onpattro nel trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina
Onpattro, il cui principio attivo è Patisiran, è un medicinale impiegato nel trattamento della neuropatia causata dall’amiloidosi ereditaria mediata dalla...