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Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche nell’artrite reumatoide grave

Fin dal 1996, il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche trova impiego nel trattamento dell’artrite reumatoide grave.

Al momento, i dati in letteratura sono scarsi o riguardano casi singoli.
Uno studio, coordinato da Ricercatori del Felix Platter Spital di Basilea, ha raccolto le esperienze disponibili a livello mondiale sul trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche nei pazienti affetti da artrite reumatoide.

L’analisi ha riguardato 76 pazienti.
Di questi, 73 hanno ricevuto un trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche e 3 hanno ricevuto cellule staminali emopoietiche mobilizzate ma non trapiantate.

I pazienti che hanno subito trapianto ( età media 42 anni, 74% donne ed 86% con positività per il fattore reumatoide ) erano stati precedentemente trattati in media con 5 farmaci antireumatici modificanti la malattia ( DMARD ).

Un significativo danno funzionale è stato riscontrato, con un punteggio medio all’Health Assessment Questionnaire (HAQ) pari a 1.4, e con un punteggio medio di Steinbrocker pari a 2.39.

Un totale di 62 pazienti sono stati sottoposti ad un regime ad alto dosaggio di Ciclofosfamide.
Nella maggior parte dei casi è stata somministrata Ciclofosfamide a 200mg/kg di peso corporeo.
Sette pazienti hanno ricevuto globulina anti-timociti ( ATG ) in aggiunta alla Ciclofosfamide, 2 hanno ricevuto Busulfan e Ciclofosfamide , 1 ha ricevuto Ciclofosfamide con irradiazione corporea totale e globulina anti-timociti e 1 ha ricevuto Fludarabina con globulina anti-timociti .

Successivamente i pazienti , ad eccezione di un paziente sottoposto a trapianto di midollo osseo, hanno ricevuto chemioterapia e/o cellule staminali di sangue periferico mobilizzate da GCSF,.

Ad eccezione di 28 pazienti, gli altri hanno deplezione dei linfociti, soprattutto attraverso selezione di cellule CD34+.

Il periodo medio di follow-up è stato di 16 mesi.

Le risposte sono st ate misurate in base ai criteri dell’American College of Rheumatology ( ACR ).

Il 67% dei pazienti ha raggiunto una risposta ACR50 dopo trapianto.
E’ stata osservata una significativa diminuzione del livello di disabilità, misurata all’HAQ ( p < 0.005 ).

Entro 6 mesi la maggior parte dei pazienti ha ripreso ad assumere i farmaci antireumatici modificanti la malattia ( DMARD ) a causa della persistente o recidivante attività della malattia, permettendo un controllo della malattia in quasi metà dei casi.
La risposta era correlata in modo significativo all’artrite reumatoide sieronegativa , ma non alla durata della malattia, al numero di farmaci antireumatici modificanti la malattia ( DMARD ) assunti precedentemente, alla presenza dell’antigene HLA-DR4 o alla rimozione dei linfociti..

Un paziente, trattato con Busulfan e Ciclofosfamide, è deceduto dopo 5 mesi dal trapianto per infezione e carcinoma polmonare a non-piccole cellule.

Il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche rappresenta una forma relativamente sicura di terapia di salvataggio per l’artrite reumatoide grave e resistente.

Sebbene la procedura non sia curativa, in alcuni pazienti, l’attività di malattia recidivante e persistente può essere successivamente tenuta sotto controllo con DMARD. ( Xagena2004 )

Snowden JA, et al, J Rheumatol 2004; 31:482-488

Reuma2004