La terapia con Ciclofosfamide, Bortezomib e Desametasone nella amiloidosi AL è associata ad alti tassi di risposta clonale e prolungata sopravvivenza libera da progressione
Bortezomib ( Velcade ) ha mostrato una grande potenzialità nel trattamento della amiloidosi a catene leggere ( amiloidosi AL ).
È stata riportata l’esperienza su 43 pazienti con amiloidosi AL che hanno ricevuto il regime CVD, a base di Ciclofosfamide, Bortezomib e Desametasone, in anticipo o alla recidiva.
Di questi, il 74% aveva coinvolgimento cardiaco e il 46% era in fase cardiaca Mayo III.
Il tasso complessivo di risposta ematologica è stato pari all’81.4%, inclusa una risposta completa ( CR ) nel 41.9% e una risposta parziale molto buona con diminuzione maggiore del 90% nella differenza tra catena leggera coinvolta / non-coinvolta ( VGPR-dFLC ) nel 51.4%.
I pazienti trattati in anticipo avevano un'incidenza maggiore di risposta completa ( 65.0% ) e risposta parziale molto buona con diminuzione maggiore del 90% nella differenza tra catena leggera coinvolta / non-coinvolta ( 66.7% ).
La stima di sopravvivenza libera da progressione a 2 anni è stata del 66.5% per i pazienti trattati in anticipo e del 41.4% per i pazienti con recidiva.
Coloro che avevano raggiunto una risposta completa o risposta parziale molto buona con diminuzione maggiore del 90% nella differenza tra catena leggera coinvolta / non-coinvolta hanno avuto una sopravvivenza libera da progressione significativamente migliore ( P=0.002 e P=0.026, rispettivamente ).
La stima della sopravvivenza a 2 anni complessiva è stata del 97.7% ( 94.4% nei pazienti in stadio Mayo III ).
Il regime a base di Ciclofosfamide, Bortezomib e Desametasone è molto efficace e produce risposte durature nella amiloidosi AL; le risposte clonali profonde possono superare la prognosi sfavorevole in uno stadio avanzato della malattia. ( Xagena2012 )
Venner CP et al, Blood 2012; 119: 4387-4390
Emo2012 Farma2012
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