Fulvestrant più Everolimus o placebo in donne in postmenopausa con cancro al seno metastatico HR-positivo, HER2-negativo, resistente alla terapia con inibitori dell'aromatasi


L’inibitore mTOR Everolimus ( Afinitor ) è mirato contro segnali aberranti attraverso la via PI3K / AKT / mTOR, un meccanismo di resistenza alla terapia anti-estrogeno nel cancro mammario positivo al recettore degli estrogeni ( ER ).

Si ipotizzato che Everolimus più il down-regolatore ER selettivo Fulvestrant ( Faslodex ) sia più efficace di Fulvestrant da solo per il cancro mammario metastatico ER-positivo resistente alla terapia con inibitore dell'aromatasi.

Questo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase II ha incluso 131 donne in post-menopausa con carcinoma al seno metastatico ER-positivo, HER2-negativo, resistente all'inibitore dell'aromatasi, assegnate a Fulvestrant ( 500 mg giorni 1 e 15 del ciclo 1, quindi giorno 1 dei cicli 2 e successivi ) più Everolimus o placebo.

Lo studio è stato progettato per avere il 90% di potenza per rilevare un miglioramento del 70% della sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) mediana da 5.4 mesi a 9.2 mesi.
Gli endpoint secondari includevano la risposta obiettiva ( ORR ) e il tasso di beneficio clinico ( risposta o malattia stabile per almeno 24 settimane ).
Non sono stati usati risciacqui profilattici per la bocca di corticosteroidi.

L'aggiunta di Everolimus a Fulvestrant ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione mediana da 5.1 a 10.3 mesi ( hazard ratio, HR=0.61, log-rank P stratificato=0.02 ), indicando che l’endpoint primario dello studio è stato raggiunto.
I tassi di risposta obiettiva sono stati simili ( 18.2% vs 12.3%, P=0.47 ), ma il tasso di beneficio clinico è risultato significativamente più alto nel braccio Everolimus ( 63.6% vs 41.5%; P=0.01 ).

Eventi avversi di qualsiasi grado si sono verificati più spesso nel braccio Everolimus, compresi mucosite orale ( 53% vs 12% ), affaticamento ( 42% vs 22% ), rash ( 38% vs 5% ), anemia ( 31% vs 6% ), diarrea ( 23% vs 8% ), iperglicemia ( 19% vs 5% ), ipertrigliceridemia ( 17% vs 3% ) e polmonite ( 17% vs 0% ), sebbene gli eventi di grado 3-4 non siano stati comuni.

In conclusione, Everolimus ha migliorato l'efficacia di Fulvestrant nel cancro alla mammella metastatico ER-positivo, resistente agli inibitori dell'aromatasi. ( Xagena2018 )

Kornblum N et al, J Clin Oncol 2018; 36: 1556-1563

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