Rischio di cancro tra i pazienti con distrofia muscolare miotonica


La distrofia muscolare miotonica è un disturbo neuromuscolare multisistemico autosomico dominante caratterizzato da espansioni instabili di ripetizioni nucleotidiche.

Analisi di singoli casi ( case report ) hanno suggerito che i pazienti con distrofia muscolare miotonica potrebbero avere un maggior rischio di tumori, rischi putativi che non sono mai stati quantificati.

È stato condotto uno studio per valutare in maniera quantitativa il rischio di cancro in pazienti con distrofia muscolare miotonica, in generale e in base a sesso ed età.

Sono stati identificati 1.658 pazienti con una diagnosi di distrofia muscolare miotonica alla dimissione nei registri Swedish Hospital Discharge Register o Danish National Patient Registry tra il 1977 e il 2008.

Questi pazienti sono stati collegati con i corrispondenti registri oncologici e sono stati seguiti dalla data del primo contatto in clinica o in ambulatorio per distrofia muscolare miotonica fino alla diagnosi di cancro, al decesso, all’emigrazione o al completamento della registrazione per cancro.

Le principali misure di esito erano i rischi di tutti i tumori combinati e per sito anatomico, stratificati per sesso ed età.

In totale, 104 pazienti con diagnosi di distrofia muscolare miotonica alla dimissione dall’ospedale o dall’ambulatorio hanno sviluppato un cancro durante il follow-up post-dimissioni.

Ciò corrisponde a un tasso di cancro osservato di 73.4 per 10.000 persone-anno in pazienti con distrofia muscolare miotonica versus un tasso atteso di 36.9 per 10.000 persone-anno nelle popolazioni combinate svedese e danese ( SIR, rapporto standardizzato di incidenza, 2.0 ).

In particolare, sono stati osservati significativi eccessi di rischio per tumori dell’endometrio ( n=11; tasso osservato, 16.1/10.000 persone-anno; SIR=7.6 ), cervello ( n=7; tasso osservato, 4.9/10.000 persone-anno; SIR=5.3 ), ovaio ( n=7; tasso osservato, 10.3/10.000 persone-anno; SIR=5.2 ) e colon ( n=10; tasso osservato, 7.1/10.000 persone-anno; SIR=2.9 ).

I rischi di cancro sono risultati simili in donne e uomini dopo l’esclusione di neoplasie degli organi genitali (SIR: 1.9 vs 1.8, rispettivamente; P=0.81 per eterogeneità; tassi osservati, 64.5 e 47.7 per 10.000 persone-anno in donne e uomini, rispettivamente ).

Lo stesso pattern di eccesso di tumore è stato osservato prima nella coorte svedese e poi in quella danese, studiate in modo sequenziale e inizialmente analizzate in modo indipendente.

In conclusione, i pazienti con distrofia muscolare miotonica identificati dai registri di pazienti svedesi e danesi hanno un maggiore rischio di cancro sia in generale sia in specifici siti anatomici. ( Xagena2011 )

Gadalla SM et al, JAMA 2011; 306: 2480-2486


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