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Trapianto di cellule staminali nella forma aggressiva di sclerosi multipla

Il trapianto di cellule staminali emopoietiche può essere considerata un’opzione di trattamento per i pazienti con forma aggressiva di sclerosi multipla refrattaria.

In un gruppo di 35 pazienti sottoposti a trapianti di cellule staminali, la sopravvivenza libera da progressione è stata del 44% a 15 anni per coloro che avevano lesioni attive alla risonanza magnetica per immagini ( RMI ) e del 10% per coloro che non avevano lesioni attive ( P=0.01).

I migliori risultati sono stati osservati nei pazienti con coinvolgimento infiammatorio del sistema nervoso centrale.
La rimozione di cloni autoreattivi, la completa soppressione dell’infiammazione, e, probabilmente, i cambiamenti immunitari indotti dal trapianto di cellule staminali emopoietiche, possono tutti aver giocato un ruolo benefico nel rallentare la progressione della malattia.

Tra il 1995 e il 2001, Kimiskidis e colleghi dell’Università Aristotele di Salonicco in Grecia, hanno eseguito trapianti di cellule staminali in pazienti selezionati che avevano mostrato un progresso di almeno un punto alla scala EDSS ( Expanded Disability Status Scale ) nel corso dell'anno precedente.

L’età mediana dei pazienti era di 40 anni, e la durata mediana della malattia era di 7 anni.

Il tipo più comune di sclerosi multipla in questa coorte era la secondaria progressiva, seguita da primaria progressiva.
Un paziente era affetto da sclerosi multipla recidivante-progressiva in forma aggressiva.

I precedenti trattamenti comprendevano gli steroidi, l'Interferone-beta, e l’Azatioprina.

I punteggi mediani di disabilità basale variavano da 4.5-8 ( mediana: 6 ), e le lesioni attive erano presenti alla risonanza magnetica per immagini in 12 pazienti.

Miglioramenti clinici da 0.5 a 5.5 punti ( mediana 1 ) alla scala di disabilità sono stati osservati in 16 pazienti, con miglioramenti duraturi in media per 2 anni.
In 2 pazienti, i miglioramenti si sono protratti per più di 7 anni, e la risposta è stata considerata salvavita nel paziente con malattia maligna.

Complessivamente la sopravvivenza libera da progressione a 15 anni è stata del 25%.
La sopravvivenza mediana libera da progressione nella malattia recidivante e secondaria è stata di 5.4 anni, e 1.5 anni nella malattia primaria progressiva.

Riduzioni significative e sostenute sono state osservate anche nel numero e nel volume delle lesioni captanti il Gadolinio alla risonanza magnetica per immagini.

I migliori risultati erano associati a un’età inferiore a 35 anni e a una minore durata della malattia.

Cinque pazienti sono morti: uno a causa di aspergillosi 2 mesi dopo il trapianto, un altro per emorragia polmonare 2.5 anni dopo la procedura, un terzo a 12 anni per tumore alla prostata. Due pazienti sono morti per complicanze correlate alla sclerosi multipla a 10 e 14 anni. ( Xagena2011 )

Fonte: Neurology, 2011


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