Esiti per i bambini con blastoma pleuropolmonare di tipo II e III in seguito a chemioterapia: report dal registro internazionale PPB/DICER1


Il blastoma pleuropolmonare ( PPB ) è la più comune neoplasia primitiva del polmone dell'infanzia e della prima infanzia.
Il blastoma pleuropolmonare di tipo II e di tipo III è stato storicamente associato a una prognosi infausta.

I pazienti con blastoma pleuropolmonare noto o sospetto sono stati arruolati nel Registro internazionale PPB/DICER1.
Le cartelle cliniche sono state estratte con follow-up accertato annualmente.
Tutte le diagnosi di blastoma pleuropolmonare sono state confermate dalla revisione patologica centrale.

A partire dal 2007, il regime IVADo ( Ifosfamide, Vincristina, Actinomicina-D e Doxorubicina ) è stato raccomandato come potenziale regime di trattamento per i bambini con blastoma pleuropolmonare di tipo II e III.
Questo regime è stato confrontato con una coorte di controllo storica.

Dal 1987 al 2021, sono stati arruolati 314 bambini con blastoma pleuropolmonare di tipo II e di tipo III confermato a livello centrale che hanno ricevuto chemioterapia iniziale; 132 bambini ( 75 con tipo II e 57 con tipo III ) hanno ricevuto la chemioterapia IVADo.

Le analisi aggiustate hanno indicato una migliore sopravvivenza globale ( OS ) per i bambini trattati con il regime IVADo rispetto ai controlli storici con un hazard ratio ( HR ) stimato di 0.65.

Rispetto alla malattia localizzata, le metastasi a distanza alla diagnosi sono state associate a una peggiore sopravvivenza libera da eventi di blastoma pleuropolmonare e sopravvivenza globale con un hazard ratio rispettivamente di 4.23 e 4.69.

L'uso di IVADo nei bambini con blastoma pleuropolmonare di tipo II e III ha portato a esiti da simili a migliori rispetto ai controlli storici.
Gli esiti inferiori con malattia metastatica indicano la necessità di nuove terapie.

Questa ampia coorte di bambini trattati in modo uniforme con blastoma pleuropolmonare avanzato funge da punto di riferimento per futuri studi terapeutici multicentrici per questo raro tumore pediatrico. ( Xagena2023 )

Schultz KAP et al, J Clin Oncol 2023; 41: 778-789

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