Mantenimento con Pembrolizumab versus placebo dopo chemioterapia di prima linea nei pazienti con tumore uroteliale metastatico


La chemioterapia a base di Platino per il trattamento di prima linea del tumore uroteliale metastatico viene generalmente somministrata per una durata fissa, seguita dall'osservazione fino a progressione.
La terapia di mantenimento con blocco di PD-1 al momento della sospensione della chemioterapia può essere interessante per ragioni meccanicistiche e pragmatiche.

Sono stati arruolati pazienti con tumore uroteliale metastatico che hanno raggiunto almeno la malattia stabile durante la chemioterapia di prima linea a base di Platino.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale in doppio cieco a passare al mantenimento con Pembrolizumab ( Keytruda ) 200 mg per via endovenosa una volta ogni 3 settimane rispetto al placebo per un massimo di 24 mesi.
I pazienti con progressione della malattia trattati con placebo potevano passare a Pembrolizumab.

L'obiettivo primario era determinare la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ).
Gli obiettivi secondari includevano la determinazione della sopravvivenza globale ( OS ) e gli esiti del trattamento in base al punteggio CPS ( punteggio combinato di positività; espressione di PD-L1 ).

Tra il 2015 e il 2018, 108 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a Pembrolizumab ( n=55 ) oppure a placebo ( n=53 ).

Il tasso di risposta obiettiva ( ORR ) è stato del 23% con Pembrolizumab e del 10% con placebo.

Eventi avversi di grado 3-4 emersi dal trattamento si sono verificati nel 59% dei pazienti trattati con Pembrolizumab e nel 38% dei pazienti trattati con placebo.

La sopravvivenza libera da progressione è stata significativamente più lunga con il mantenimento a base di Pembrolizumab rispetto al placebo ( 5.4 mesi vs 3.0 mesi; hazard ratio, HR=0.65; log-rank P=0.04; test di massima efficienza P=0.039 ).

La sopravvivenza globale mediana è stata di 22 mesi con Pembrolizumab e 18.7 mesi con placebo.

Non vi è stata alcuna interazione significativa tra punteggio CPS ( espressione di PD-L1 ) maggiore o uguale a 10 e braccio di trattamento per la sopravvivenza libera da progressione o la sopravvivenza globale.

Il mantenimento con Pembrolizumab porta a ulteriori risposte obiettive nei pazienti che raggiungono una malattia almeno stabile con la chemioterapia di prima linea a base di Platino e prolunga la sopravvivenza libera da progressione nei pazienti con carcinoma uroteliale metastatico. ( Xagena2020 )

Galsky MD et al, J Clin Oncol 2020; 38: 1797-1806

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