Tollerabilità della terapia combinata Imatinib e Ciclofosfamide nella malattia polmonare interstiziale associata a sclerodermia
La malattia polmonare interstiziale associata a sclerodermia ( SSc-ILD ) ha limitate opzioni terapeutiche a causa della sua patogenesi incerta.
Recentemente, è stata proposta come causa della fibrosi un’amplificazione del recettore di PDGF ( PDGFR ).
Ricercatori del Newark Beth Israel Medical Center negli Stati Uniti, hanno ipotizzato che una combinazione di agenti immunosoppressivi, Ciclofosfamide ( Endoxan ) e Imatinib ( inibitore di PDGFR; Glivec ), potrebbe rivelarsi utile nel trattamento della malattia polmonare interstiziale associata a sclerodermia.
L’obiettivo dello studio è stato quello di valutare la sicurezza e l’efficacia di questa combinazione terapeutica nella malattia polmonare associata a sclerodermia.
Cinque pazienti con SSc-ILD in stadio avanzato sono stati sottoposti a una valutazione cardiopolmonare completa, seguita dalla somministrazione di Imatinib per via orale ( 200 mg/die ) e di Ciclofosfamide per via endovenosa ( 500 mg ogni 3 settimane ).
La sicurezza è stata valutata mediante uno stretto monitoraggio della conta completa delle cellule del sangue e delle funzioni epatiche e cardiache.
L’efficacia è stata valutata misurando le funzioni polmonari a 6 e 12 mesi.
Quattro dei 5 pazienti coinvolti nello studio hanno mostrato malattia polmonare restrittiva grave e 1 lieve.
Tutti i pazienti hanno tollerato il trattamento di combinazione senza mielosoppressione o peggioramento delle funzioni epatiche e cardiache.
Solo un paziente ha mostrato un lieve accumulo di liquidi che ha richiesto l’uso di diuretici.
Due pazienti hanno completato il trattamento di 1 anno.
Solo il paziente con malattia restrittiva polmonare moderata ha mostrato un miglioramento nella funzione polmonare.
La combinazione di Ciclofosfamide per via endovenosa e Imatinib per os è ben tollerata e priva di effetti collaterali maggiori.
Un miglioramento clinico è stato osservato solo nell’unico paziente con malattia polmonare restrittiva lieve.
Questo è il primo studio che ha esaminato la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di Imatinib in combinazione con Ciclofosfamide nella malattia polmonare associata a sclerodermia. ( Xagena2009 )
Sabnani I et al, Rheumatology 2009; 48: 49-52
Reuma2009 Farma2009
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