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Tripla terapia con Darbepoetina alfa, Idebenone e Riboflavina nella atassia di Friedreich

Esiste una minima evidenza oggettiva per quanto riguarda la gestione della atassia di Friedreich ( FRDA ). Le terapie antiossidante e con Eritropoietina umana ricombinante sono state considerate potenziali trattamenti per rallentare la progressione della atassia di Friedreich in un piccolo numero di studi.

L'obiettivo primario è stato quello di verificare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della terapia tripla con Darbepoetina alfa ( Aranesp ), Idebenone ( Catena, Sovrima ) e Riboflavina nella atassia di Friedreich in uno studio clinico pilota.

I pazienti inclusi in questo studio erano 9 femmine, da 16 a 45 anni di età ( media 28 anni ) con diagnosi di atassia di Friedreich con confermate ripetute mutazioni di espansione GAA nel gene FXN e GAA ripetuto 400 volte e più sull’allele più corto.

I pazienti avevano un punteggio al basale compreso tra 8 e 28.5 ( media 20.7 ) alla scala per la valutazione della atassia e di 94.3 g/m2 sull’indice di massa ventricolare sinistra ( LVMI ).

I pazienti erano stati trattati con triplice terapia con 150 mcg di Darbepoetina alfa ogni 2 o 3 settimane, 10-20 mg/kg/die di Idebenone e 10-15 mg/kg/die di Riboflavina per 32 mesi (intervallo di 8-56 mesi ).

La tripla terapia è stata tollerata. Sebbene non statisticamente significativo, è stato osservato un miglioramento dell’atassia durante i primi 6 periodi di 4 mesi dello studio.
Inoltre, è stata osservata una piccola diminuzione della progressione della malattia durante i primi 2 anni di trattamento.

Potrebbe essere considerato un miglioramento a lungo termine statisticamente non-significativo dell’indice di massa ventricolare sinistra e la stabilità dei parametri ecocardiografici.
La triplice terapia può rallentare la progressione della malattia di Friedreich. ( Xagena2013 )

Arpa J et al, Cerebellum 2013; Epub ahead of print

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