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Progressione della fibrosi miocardica nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Nella distrofia muscolare di Duchenne ( DMD ) e nella distrofia muscolare di Becker ( BMD ), interventi che riducono la progressione della malattia miocardica potrebbero influenzare la sopravvivenza.

È stato valutato l'effetto della terapia precoce con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina ( ACE inibitori ) nei pazienti con funzione ventricolare sinistra normale sulla progressione della fibrosi miocardica, identificata alla risonanza magnetica cardiovascolare ( CMR ).

È stato condotto uno studio clinico randomizzato in 2 Centri che ha incluso 76 pazienti di sesso maschile con distrofia muscolare di Duchenne o distrofia muscolare di Becker, sottoposti a due studi di risonanza magnetica cardiovascolare con un intervallo di 2 anni per la valutazione della funzione ventricolare e della fibrosi miocardica. 

In uno studio non-intent-to-treat, 42 pazienti con fibrosi miocardica e frazione di eiezione ventricolare sinistra ( FEVS ) normale sono stati randomizzati a ricevere o meno ACE-inibitori. 
Lo studio è stato condotto dal 2009 al 2012.

L’esito primario era la progressione della fibrosi miocardica, rispetto al basale allo studio di risonanza magnetica cardiovascolare a 2 anni.
Dei 76 pazienti maschi inclusi nello studio, 70 soffrivano di distrofia muscolare di Duchenne ( 92% ) e 6 avevano distrofia muscolare di Becker ( 8% ); l’età media al basale era di 13.1 anni. 

La fibrosi miocardica era presente in 55 pazienti ( 72% ) e la disfunzione sistolica ventricolare sinistra è stata identificata in 13 pazienti ( 24% ).

La fibrosi miocardica al basale era un indicatore indipendente di FEVS inferiore al follow-up ( coefficiente, -0.16; P=0.03 ). 

Tra i pazienti con fibrosi miocardica e FEVS conservata ( 42, 55% ), quelli randomizzati ( 21 pazienti in ciascun braccio ) a ricevere ACE-inibitori hanno dimostrato una più lenta progressione di fibrosi miocardica, rispetto al gruppo non-trattato ( aumento medio di 3.1% vs 10.0% come percentuale di massa del ventricolo sinistro; P=0.001 ).

In un’analisi multivariata, la terapia con ACE inibitori è un indicatore indipendente di diminuita progressione di fibrosi miocardica ( coefficiente, -4.51; P=0.04 ).
 I pazienti con fibrosi miocardica osservata alla risonanza magnetica cardiovascolare avevano una maggiore probabilità di eventi cardiovascolari ( tasso di eventi, 10 su 55, 18.2%, vs 0 su 21, 0%; log-rank P=0.04 ).

In questo studio clinico randomizzato di follow-up a 2 anni con pazienti con distrofia muscolare di Duchenne o con distrofia muscolare di Becker la cui frazione di eiezione del ventricolo sinistro era preservata e con fibrosi miocardica riscontrata alla risonanza magnetica cardiovascolare, la terapia con ACE-inibitori è risultata associata a progressione della fibrosi miocardica significativamente più lenta.
 La presenza di fibrosi miocardica era associata a una prognosi meno favorevole. ( Xagena2017 )

Conceição Silva M et al, JAMA Cardiol 2017; 2: 190-199

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