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Agalsidasi alfa rallenta il declino della funzione renale nei pazienti con malattia di Fabry

Ricercatori dell’Ospedale Belcolle di Viterbo hanno coordinato uno studio che ha valutato gli effetti della terapia di sostituzione enzimatica con Agalsidasi alfa ( Replagal ) sulla funzione renale nei pazienti con nefropatia di Fabry.

Sono stati misurati i livelli plasmatici di creatinina di 165 pazienti adulti nel corso di 3 anni di trattamento.

La creatininemia è aumentata in tutti i pazienti maschi, mentre è risultata stabile nelle pazienti di sesso femminile, ad eccezione della malattia renale di stadio II.

La velocità stimata di filtrazione glomerulare stimata ( eGFR ) si è ridotta nei pazienti di sesso maschile con malattia renale di stadio I e II ( da 115 a 98.3 e da 76.5 a 66.3 ml/min/1.73m2, rispettivamente; entrambi p
Nelle pazienti di sesso femminile, eGFR è risultata stabile nello stadio I e III, ed è diminuita nello stadio II ( da 72.5 a 67.3 ml/min/1.73m2; p=0.01 ).

La proteinuria a 24 ore è risultata inferiore a 1 g in tutti i pazienti; la maggior parte dei pazienti ( 96% ) era in trattamento con un antagonista del recettore dell’angiotensina II ( sartano ) o con un Ace inibitore.

I dati dello studio hanno mostrato che Agalsidasi alfa, in combinazione con un Ace inibitore o con un sartano, è efficace nel rallentare il deterioramento della funzione renale nella nefropatia di Fabry. ( Xagena2008 )

Feriozzi S et al, Am J Nephrol 2008; 29: 353-361


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