Malattia di Gaucher di tipo I stabilizzata: Miglustat può rappresentare un’efficace terapia di mantenimento
La terapia enzimatica sostitutiva ( ERT ) con Imiglucerasi ( Cerezyme ) riduce l’epatosplenomegalia e migliora i parametri ematologici nella malattia di Gaucher di tipo I entro 6-24 mesi.
Miglustat ( Zavesca ) riduce l’organomegalia, migliora i parametri ematologici e reverte l’infiltrazione nel midollo osseo.
Uno studio, compiuto da Ricercatori dello Shaare Zedek Medical Center, a Gerusalemme in Israele, ha valutato il Miglustat nei pazienti clinicamente stabili in terapia enzimatica sostitutiva.
E’ stata valutata la tollerabilità di Miglustat ed Imiglucerasi, da soli o in combinazione, il profilo farmacocinetico, la riduzione degli organi, e l’attività della chitotriosidasi.
Un totale di 36 pazienti stabili in terapia con Imiglucerasi sono stati assegnati in maniera casuale a questo studio in aperto di fase II.
Il volume di fegato e milza è rimasto invariato nei pazienti che avevano sostituito Imiglucerasi con Miglustat.
Non sono state osservate differenze tra i due gruppi nei cambiamenti dei livelli medi di emoglobina.
Solo il cambiamento medio nella conta piastrinica è risultato significativo tra i gruppi Miglustat e Imiglucerasi ( p=0,035 ).
L’attività chitotriosidasica è rimasta stabile.
Durante l’estensione dello studio clinico, gli endpoint clinici sono stati in genere mantenuti.
Miglustat è stato ben tollerato sia da solo sia in combinazione. Il profilo di sicurezza di Miglustat è risultato in linea con i precedenti studi clinici ed inoltre non sono stati osservati nuovi casi di neuropatia periferica.
I parametri della malattia di Gaucher di tipo I sono rimasti stabili per la maggior parte dei pazienti passati dalla terapia enzimatica di sostituzione a Miglustat.
La terapia di combinazione non ha mostrato benefici. Questi dati suggeriscono che Miglustat potrebbe rappresentare un’efficace terapia di mantenimento nei pazienti stabilizzati con malattia di Gaucher di tipo I. ( Xagena2007 )
Elstein D et al, Blood 2007; 110: 2296-2301
Farma2007 Emo2007 Gaucher2007
Indietro
Altri articoli
Cerdelga a base di Eliglustat per il trattamento a lungo termine dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1
Cerdelga, il cui principio attivo è Eliglustat, è un medicinale indicato per il trattamento a lungo termine dei pazienti adulti...
Cerdelga nel trattamento dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1
Cerdelga ( Eliglustat ) è indicato per il trattamento a lungo termine di pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo...
Glucosilsfingosina è un biomarcatore chiave della malattia di Gaucher
La malattia di Gaucher comporta l'accumulo di glucosilceramide ( GL1 ) e il suo lisolipide deacetilato, glucosilsfingosina ( liso-GL1 )...
I pazienti con malattia di Gaucher naive al trattamento raggiungono gli obiettivi terapeutici e la normalizzazione con Velaglucerasi alfa in 4 anni
La malattia di Gaucher è una malattia metabolica ereditaria caratterizzata da deficit di beta-glucocerebrosidasi e comunemente trattata con la terapia...
Ruolo delle lipoproteine ad alta densità nella malattia di Gaucher di tipo 1
La malattia di Gaucher di tipo I ( GD1 ) è nota per essere associata con ipocolesterolemia e ridotti livelli...
Cause di morte in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 mai trattata con terapia enzimatica sostitutiva
Il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 ( GD1 ) diminuisce la morbilità da citopenie ematologiche, epatosplenomegalia e...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine della Taliglucerasi alfa nei pazienti pediatrici con malattia di Gaucher naïve-al-trattamento o precedentemente trattati con Imiglucerasi
Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) è una terapia enzimatica sostitutiva approvata per il trattamento della malattia di Gaucher nei bambini...
Efficacia e sicurezza di Taliglucerasi alfa negli adulti naïve al trattamento con malattia di Gaucher
Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) è una terapia enzimatica sostitutiva per via endovenosa approvata per il trattamento della malattia di...
Terapia enzimatica sostitutiva con Taliglucerasi alfa: sicurezza ed efficacia negli adulti con malattia di Gaucher già trattati con Imiglucerasi
Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) è la prima proteina ricombinante umana terapeutica disponibile espressa da cellule di piante. È indicata...
Eliglustat rispetto a Imiglucerasi nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 stabilizzata in terapia enzimatica sostitutiva
Il cardine del trattamento per la malattia di Gaucher di tipo 1 è l’infusione a settimane alterne della terapia enzimatica...