Malattia di Gaucher
Malattia di Gaucher: trombocitopenia e sanguinamento nelle procedure dentali
Il rischio di sanguinamento durante le procedure dentali può aumentare nei pazienti con malattia di Gaucher.È stato compiuto uno studio...
Eliglustat nel trattamento della malattia di Gaucher: dati a 4 anni
Sono stati presentati al Lysosomal Disease Network WORLD Symposium a San Diego, i dati di follow-up a 4 anni sui...
Unione Europea: rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Elelyso, un farmaco per la malattia di Gaucher di tipo 1
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) ha raccomandato il rifiuto dell'autorizzazione all'immissione in commercio del...
Malattia di Gaucher di tipo 3: diversità fenotipica ed esiti neurologici in 10 pazienti
E’ stato descritto il quadro clinico di 10 pazienti con malattia di Gaucher di tipo 3 e l'evoluzione clinica di...
Glucocerebrosidasi ricombinante espressa da cellule vegetali: Taliglucerasi-alfa, una nuova terapia di sostituzione enzimatica per la malattia di Gaucher
Taliglucerasi-alfa è una nuova beta-glucocerebrosidasi umana ricombinante derivata da cellule vegetali per la malattia di Gaucher.È stato intrapreso uno studio...
Osteopenia nella malattia di Gaucher in età precoce: risposta alla terapia enzimatica con Imiglucerasi in bambini, adolescenti e adulti
Nella malattia di Gaucher, la mutazione del gene per l'acido beta-glucosidasi ( GBA1 ) causa glucocerebrosidasi difettosa, e combinazioni di...
Fratture vertebrali nella malattia di Gaucher di tipo I
La malattia di Gaucher di tipo 1 è caratterizzata da una serie di complicanze scheletriche tra cui osteopenia, osteoporosi, e...
Errata diagnosi di malattia di Niemann-Pick di tipo C come malattia di Gaucher
La malattia di Niemann-Pick di tipo C è un modello di errore congenito del metabolismo il cui prodotto genico media...
Malattia di Gaucher di tipo 1: Velaglucerasi alfa versus Imiglucerasi
Sono stati presentati i nuovi dati di uno studio clinico di fase III ( studio 039 ) disegnato per valutare...
Cerezyme a base di Imiglucerasi nel trattamento di lungo termine dei pazienti con malattia di Gaucher
Cerezyme è una polvere con cui si prepara una soluzione per infusione che contiene il principio attivo Imiglucerasi. Cerezyme trova impiego...
Malattia di Gaucher di tipo 1: manifestazioni della malattia negli omozigoti ritenuti asintomatici
La malattia di Gaucher di tipo 1 è una malattia da accumulo lisosomiale autosomica recessiva, più diffusa nella popolazione degli...
Malattia di Gaucher di tipo 1, manifestazioni negli omozigoti asintomatici
La malattia di Gaucher di tipo 1, una malattia da accumulo lisosomiale autosomica recessiva, è molto diffusa nella popolazione ebraica...
L’FDA ha approvato Velaglucerasi alfa nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1
L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) per via iniettiva nel trattamento dei...
Europa: approvato Vpriv nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1
La Commissione Europea ha dato l’approvazione per la commercializzazione di Vpriv ( Velaglucerasi alfa ), una terapia di sostituzione enzimatica...
Rischio di malattia di Parkinson tra i pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1
Nella malattia di Gaucher, l’enzima difettivo glucocerebrosidasi lisosomiale dovuto a mutazioni nel gene GBA1 causa accumulo lisosomiale di glucocerebrosidi nei...
Eliglustat tartrato per os efficace nella malattia di Gaucher
Uno studio di fase II ha valutato Eliglustat tartrato, una terapia orale in fase di sviluppo per il trattamento della...
Vpriv nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1
Vpriv, il cui principio attivo è Velaglucerasi alfa, trova indicazione nel trattamento a lungo termine di pazienti affetti dalla malattia...
Velaglucerasi alfa nel trattamento dei pazienti naive con malattia di Gaucher di tipo 1
Sono stati presentati i risultati dello studio di fase III, TKT032, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia di Velaglucerasi...
Malattia di Gaucher di tipo 1: approvato negli Stati Uniti Vpriv
L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) per via iniettiva nel trattamento della...
Malattia di Gaucher di tipo 1: sicurezza ed efficacia del passaggio da Imiglucerasi a Velaglucerasi alfa
I dati di uno studio clinico di fase III ( TKT-034 ), disegnato per valutare la sicurezza del passaggio da...
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