Caratteristiche cliniche e genetiche della perdita di udito nella distrofia muscolare facio-scapolo-omerale


È stata descritta la perdita dell'udito nella distrofia muscolare facio-scapolo-omerale ( FSHD ) ed è stato esaminato il rapporto al genotipo.

Sono state revisionate le cartelle cliniche di tutti i pazienti con distrofia facio-scapolo-omerale visitati presso la clinica neuromuscolare della University of Iowa nel periodo 2006-2012 ( n=59 ).
Undici pazienti presentavano una significativa perdita dell’udito e nessuna causa diversa dalla distrofia facio-scapolo-omerale.
Sono stati analizzati tutti i dati di audiologia disponibili per questi individui ed è stato valutato il rapporto tra la mutazione per la distrofia facio-scapolo-omerale ( dimensione del frammento EcoRI/BlnI ) e la perdita dell'udito.

Nei pazienti con perdita di udito, l'età di insorgenza della debolezza facciale variava dalla nascita a 5 anni mentre l’insorgenza della debolezza della spalla variava da 3 a 15 anni.
L'età alla diagnosi di sordità variava dalla nascita fino a 7 anni.
Solo 2 casi sono stati identificati dallo screening uditivo neonatale.
La maggior parte degli audiogrammi ha mostrato una perdita di udito bilaterale ad alta frequenza neurosensoriale.

Dei 4 pazienti con più di 5 anni di dati, 3 presentavano progressione della perdita dell'udito.
È stata dimostrata una associazione negativa statisticamente significativa tra la presenza di perdita dell’udito e la dimensione del frammento EcoRI/BlnI ( P=0.0207 ).

In conclusione, la distrofia facio-scapolo-omerale con un piccolo frammento EcoRI/BlnI è associata a una progressiva perdita dell'udito ad alta frequenza bilaterale, con esordio nell'infanzia.
I pazienti affetti da distrofia facio-scapolo-omerale e con piccole dimensioni del frammento EcoRI/BlnI dovrebbero fare lo screening dell’udito, anche se il bambino ha superato lo screening uditivo neonatale. ( Xagena2013 )

Lutz KL et al, Neurology 2013; 81: 16: 1374-1377

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