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Sicurezza ed efficacia di RimabotulinumtoxinB per il trattamento della scialorrea negli adulti

Il trattamento anti-scialorrea con RimabotulinumtoxinB ( RimaBONT-B; Myobloc ) può essere preferibile rispetto agli attuali farmaci anticolinergici orali nelle persone con disturbi neurologici.
Sono state valutate la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità delle iniezioni di RimaBONT-B per il trattamento della scialorrea negli adulti.

È stato condotto uno studio clinico randomizzato, in parallelo, in doppio cieco, controllato con placebo di RimaBONT-B 2.500 U e 3.500 U dal 2013 al 2017.
In totale sono stati selezionati 249 pazienti adulti con scialorrea fastidiosa secondaria a qualsiasi disturbo o causa. Di questi, 13 hanno rifiutato l'ulteriore partecipazione allo studio o sono stati persi al follow-up e 49 non soddisfacevano i criteri di partecipazione; alla fine sono stati arruolati 187 pazienti.

I pazienti dovevano avere una velocità di flusso salivare non-stimolata ( USFR ) minima di 0.2 g/min e un punteggio minimo alla scala DFSS ( Drooling Frequency and Severity Scale ) di 4.
I pazienti sono stati randomizzati a RimaBONT-B 2.500 U ( n=63 ); RimaBONT-B 3.500 U ( n=64 ); oppure placebo ( n=60 ).

Gli esiti primari erano la variazione della velocità USFR dal basale alla settimana 4 e dei punteggi alla scala CGI-C ( Clinical Global Impression of Change ) alla settimana 4.
I punteggi CGI-C sono stati registrati su una scala a 7 punti che variava da molto migliorato a molto peggiorato.
Gli eventi avversi sono stati registrati durante il periodo di studio.

Su 187 pazienti arruolati ( 147 uomini, 78.6%; età media 63.9 anni ), 122 pazienti avevano la malattia di Parkinson ( 65.2% ), 13 ( 7.0% ) erano sopravvissuti all'ictus, 12 avevano la sclerosi laterale amiotrofica ( 6.4% ), 6 avevano scialorrea indotta da farmaci ( 3.2% ), 4 avevano paralisi cerebrale dell'adulto ( 2.1% ) e 30 avevano scialorrea dovuta ad altre cause ( 16.0% ).

In totale 176 pazienti hanno completato lo studio. Il trattamento con entrambe le dosi di RimaBONT-B ha ridotto significativamente la velocità USFR alla settimana 4 rispetto al placebo ( differenza media del trattamento, −0.30 g/min per entrambe le dosi rispetto al placebo, P minore di 0.001 ).

I punteggi CGI-C sono migliorati in modo statisticamente significativo alla settimana 4 per entrambi i gruppi di trattamento rispetto al placebo ( −1.21 per 2.500 U, −1.14 per 3.500 U, entrambi P minore di 0.001 ).

I benefici del trattamento sono stati osservati già una settimana dopo l'iniezione e sono stati mantenuti durante il ciclo di trattamento di circa 13 settimane.

Le iniezioni di RimaBONT-B sono state ben tollerate rispetto al placebo. Gli eventi avversi più comuni sono stati: bocca secca da lieve a moderata autolimitante, disfagia e carie dentale.

Il trattamento con RimaBONT-B a 2.500 U e 3.500 U negli adulti è risultato ben tollerato e ha ridotto la scialorrea, con inizio dell'effetto una settimana dopo l'iniezione.
Questi dati supportano l'uso clinico di RimaBONT-B nella gestione della scialorrea negli adulti. ( Xagena2020 )

Isaacson SH et al, JAMA Neurol 2020; 77: 461-469

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