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Progressione dei pazienti con fenomeno di Raynaud verso la sclerosi sistemica: analisi di 5 anni del Registro longitudinale multicentrico VEDOSS

I criteri preliminari per la diagnosi molto precoce della sclerosi sistemica ( VEDOSS ) sono stati precedentemente proposti per identificare segni e sintomi nei pazienti con il fenomeno di Raynaud.
I pazienti con tutti i segni o sintomi dei criteri VEDOSS soddisfano già i criteri di classificazione 2013 dell'American College of Rheumatology - European League Against Rheumatism ( ACR–EULAR ) per la sclerosi sistemica. Tuttavia, non esistono dati prospettici per l'evoluzione che soddisfino questi criteri.
È stato quindi determinato il valore clinico dei criteri VEDOSS per identificare i pazienti con il fenomeno di Raynaud progrediti verso la sclerosi sistemica entro 5 anni.

Il progetto VEDOSS era uno studio multicentrico e longitudinale di Registro condotto in 42 centri EUSTAR ( European Scleroderma Trial and Research Group ) situati in 20 Paesi in Europa, Nord America e Sud America.
I pazienti con il fenomeno di Raynaud potevano essere arruolati. Sono stati esclusi coloro che avevano soddisfatto i criteri di classificazione ACR 1980 o ACR-EULAR 2013 per la sclerosi sistemica, nonché qualsiasi altro criterio di classificazione ACR o EULAR per altre malattie del tessuto connettivo definite al momento dell'arruolamento.

I dati sono stati registrati ogni anno durante le visite di follow-up e includevano i quattro criteri VEDOSS ( vale a dire, positività per gli anticorpi antinucleari ANA, dita gonfie, autoanticorpi specifici per la sclerosi sistemica e capillaroscopia anormale della piega ungueale ).

L'endpoint primario era il soddisfacimento dei criteri di classificazione ACR-EULAR 2013 per la sclerosi sistemica ( progressione dall'arruolamento al follow-up ).

La proporzione dei pazienti con progressione e l'interazione dei criteri VEDOSS sono state riportate in modo descrittivo.
I predittori di progressione delle distinte interazioni dei criteri VEDOSS sono stati determinati in base alla prevalenza puntuale a 5 anni.

Tra il 2010 e il 2018 sono stati arruolati 1.150 pazienti con il fenomeno di Raynaud nel database VEDOSS.
764 su 1.150 pazienti ( 66.4% ) soddisfacevano i criteri VEDOSS per l'inclusione nello studio.
Dei 764 pazienti, 553 ( 72.4% ) avevano almeno una visita di follow-up disponibile e la durata mediana del follow-up è stata di 3.6 anni.

L'età media era di 45.9 anni, 507 dei 553 partecipanti ( 91.7% ) erano donne e il tempo mediano dall'inizio del fenomeno di Raynaud era di 4.0 anni.
Al basale, 401 dei 544 pazienti ( 73.7% ) con il fenomeno di Raynaud presentavano ANA rilevabili, con 208 dei 527 pazienti ( 39.5% ) positivi per autoanticorpi specifici per la sclerosi sistemica.
Anomalie della capillaroscopia della piega ungueale erano presenti in 182 su 505 pazienti ( 36.0% ) e le dita gonfie sono state rilevate in 96 su 540 ( 17.8% ) al basale.

Sono state registrate 1.885 visite di follow-up. 254 dei 553 pazienti ( 45.9% ) hanno completato lo studio con progressione o follow-up a 5 anni; di cui 133 hanno raggiunto l'endpoint primario, determinando un tasso di progressione complessivo del 52.4%.

L'assenza di ANA al basale è stata il fattore più fortemente associato alla mancanza di progressione entro 5 anni, con solo 4 pazienti su 37 ( 10.8% ) ANA-negativi con progressione.
Per contro, la positività al basale per gli autoanticorpi specifici per la sclerosi sistemica e le dita gonfie è stata la combinazione con il più alto rischio di progressione ( 16 su 17, 94.1% ).

I risultati del progetto VEDOSS offrono uno strumento utile per un approccio al rischio stratificato per i pazienti con il fenomeno di Raynaud.
L'assenza di ANA è un forte fattore protettivo che identifica i pazienti con un rischio molto basso di sviluppare la sclerosi sistemica mentre la presenza di uno o due criteri VEDOSS nei pazienti con il fenomeno di Raynaud conferisce un rischio progressivamente più alto di sclerosi sistemica nel tempo.
Questo strumento di stratificazione può essere utilizzato sia per la gestione clinica che per informare le sperimentazioni interventistiche precoci. ( Xagena2021 )

Bellando-Randone S et al, Lancet Rheumatology 2021; 3: 834-843

Reuma2021