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Terapia genica: è possibile trasferire anche geni di grandi dimensioni

Fino ad oggi la terapia genica, tecnica in grado di sostituire un gene malato, era considerata possibile solo per un numero ridotto di malattie. Il limite era rappresentato dalla capacità di carico del vettore utilizzato per reintrodurre il gene sano nell’organismo.

Una scoperta, effettuata all’Istituto Telethon di Genetica e Medicina ( Tigem ) di Napoli, ha dimostrato che anche geni molto grandi possono essere impacchettati ed introdotti ricorrendo a vettori di capienza maggiore rispetto ai cosiddetti virus-navicella finora utilizzati. Utilizzando infatti un nuovo vettore virale ( AAV5 ) si è riusciti a trasferire sequenze di Dna di lunghezza doppia rispetto al passato.

Lo studio è pubblicato su The Journal of Clinical Investigation ed è stato realizzato da Alberto Auricchio, ricercatore del Tigem.

La nuova tecnica è stata provata con successo su modelli animali affetti dalla malattia di Stargardt, la più frequente degenerazione maculare ereditaria, causata da mutazioni in un gene di grandi dimensioni, ABCA4. Il nuovo vettore ad ampia capacità, l’AAV5, contenente il gene sano, è stato iniettato in una delle due retine del modello animale, mentre l’altra è stata usata come controllo. Dopo una sola somministrazione e un periodo di osservazione di 7 mesi si è riscontrata la parziale o completa remissione della malattia.

Secondo Alberto Auricchio, le prospettive di cura che si aprono per le persone affette da Stargardt sono enormi. ( Xagena2008 )

Fonte: Telethon, 2008 Otalm2008