Effetti di risparmio di corticosteroidi dell'immunoglobulina nella miastenia grave
La miastenia grave ( MG ) è una malattia autoimmune caratterizzata da disfunzione della giunzione neuromuscolare. Il trattamento include spesso corticosteroidi ( CS ) e immunoglobuline endovenose ( IVIG ).
È stato condotto uno studio per determinare se l’immunoglobulina ( umana ), 10% di caprilato / cromatografia purificata ( IGIV-C ), possa facilitare la riduzione della dose di corticosteroidi nei pazienti dipendenti da corticosteroidi con miastenia grave.
Nello studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, i pazienti corticosteroidi-dipendenti con miastenia grave ( Myasthenia Gravis Foundation of America Class II-Iva; AChR+ ) hanno ricevuto una dose di carico di 2 g/kg di IGIV-C per 2 giorni ( massimo 80 g/die ) o placebo alla settimana 0 ( basale ).
Le dosi di mantenimento ( 1 g/kg di IGIV-C o placebo ) sono state somministrate ogni 3 settimane fino alla settimana 36.
La riduzione graduale dei corticosteroidi è iniziata alla settimana 9 e continuata fino alla settimana 36, a meno che il paziente non peggiorasse ( punteggio miastenia grave quantitativo superiore o uguale a 4 punti rispetto al basale ).
Le dosi di corticosteroidi sono aumentate ( in base all'attuale dose di corticosteroidi ) nei pazienti che sono peggiorati.
I pazienti venivano ritirati se il peggioramento non migliorava entro 6 settimane o se era necessario un secondo aumento del corticosteroidi.
L'endpoint primario di efficacia ( alla settimana 39 ) era una riduzione del 50% o superiore della dose di corticosteroidi.
Gli endpoint secondari e di sicurezza sono stati valutati durante lo studio e al follow-up ( settimane 42 e 45 ).
L'endpoint primario ( riduzione del 50% o superiore della dose di corticosteroidi ) non ha mostrato differenze significative tra il trattamento IGIV-C ( 60.0% dei pazienti ) e il placebo ( 63.3% ).
Non ci sono state differenze significative per gli endpoint secondari. I dati sulla sicurezza hanno indicato che IGIV-C è risultato ben tollerato.
In questo studio, IGIV-C non era più efficace del placebo nel ridurre la dose giornaliera di corticosteroidi. Questi risultati hanno indicato che gli effetti di IGIV-C e dei corticosteroidi non sono sinergici e possono essere meccanicamente diversi. ( Xagena2023 )
Bril V et al, Neurology 2023; 100: e671-e682
Neuro2023 Farma2023 MalRar2023 Med2023
Indietro
Altri articoli
Sicurezza e attività clinica della terapia con cellule CAR-T e RNA autologo nella miastenia gravis: studio MG-001
Le cellule T geneticamente modificate per produrre un recettore artificiale CAR ( recettore dell'antigene chimerico ) sono altamente efficaci nel...
Sicurezza ed efficacia di Rozanolixizumab nei pazienti con miastenia grave generalizzata: studio MycarinG
La miastenia grave generalizzata è una malattia autoimmune cronica, imprevedibile e debilitante. Sono necessari nuovi trattamenti per questa malattia perché...
Sicurezza ed efficacia di Zilucoplan nei pazienti con miastenia grave generalizzata: studio RAISE
La miastenia grave generalizzata è una malattia rara cronica, imprevedibile e debilitante, spesso accompagnata da un carico terapeutico elevato e...
Zilbrysq a base di Zilucoplan per il trattamento della miastenia gravis generalizzata negli adulti il cui sistema immunitario produce anticorpi contro il recettore dell’acetilcolina
Zilbrysq, il cui principio attivo è Zilucoplan, è un medicinale usato per il trattamento della miastenia gravis generalizzata ( una...
Emoglobinuria parossistica notturna, sindrome emolitico uremica atipica, miastenia gravis generalizzata, disturbi dello spettro della neuromielite ottica: Ultomiris a base di Ravulizumab, un inibitore del complemento C5
Ultomiris, il cui principio attivo è Ravulizumab, è un medicinale usato per trattare: - adulti e bambini dal peso di almeno...
Trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna, sindrome emolitico uremica atipica, miastenia gravis generalizzata refrattaria, disturbo dello spettro della neuromielite ottica: Soliris a base di Eculizumab
Soliris, il cui principio attivo è Eculizumab, è un medicinale usato negli adulti e nei bambini per il trattamento dell’emoglobinuria...
Terapia con Rituximab nel trattamento della miastenia grave giovanile
I corticosteroidi sono gli immunosoppressori di prima linea nella gestione della miastenia grave giovanile, nonostante i loro effetti avversi. Il...
Studio di fase 3 RAISE: dati positivi di Zilucoplan nella miastenia grave generalizzata
Sono stati annunciati risultati positivi dello studio RAISE sulla valutazione del trattamento sperimentale con Zilucoplan, un inibitore peptidico, auto-somministrato per...
Vyvgart a base di Efgartigimod alfa per il trattamento degli adulti affetti da miastenia gravis generalizzata
Vyvgart, il cui principio attivo è Efgartigimod alfa, è un medicinale per il trattamento degli adulti affetti da miastenia gravis...