CHMP: rifiuto della autorizzazione all’immissione in commercio per Sovrima, un farmaco destinato al trattamento della atassia di Friedreich


Il 24 luglio 2008 il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA ( European Medicines Agency ) ha adottato un parere negativo, raccomandando il rifiuto dell’autorizzazione all’immissione in commercio per il medicinale Sovrima 150 mg compresse, destinato al trattamento della atassia di Friedreich.

Sovrima è un medicinale che contiene il principio attivo Idebenone, che avrebbe dovuto presentarsi in compresse ( 150 mg ).

Sovrima avrebbe dovuto essere usato per curare l’atassia di Friedreich. Nella prima domanda era destinato al trattamento di bambini e giovani adulti, come pure di adulti con diagnosi negli ultimi 5 anni e di adulti con cardiomiopatia.
Durante il riesame del parere, però, l’uso previsto del medicinale è stato limitato ai bambini.

La atassia di Friedreich è una malattia ereditaria che presenta una serie di sintomi destinati a peggiorare gradatamente, quali difficoltà di deambulazione, incapacità di coordinare i movimenti, debolezza muscolare, difficoltà nel parlare, danno al muscolo cardiaco e diabete mellito.
Generalmente è mortale nell’età adulta.

Sovrima è stato designato come medicinale orfano l’8 marzo 2004 per la atassia di Friedreich. Il principio attivo di Sovrima, Idebenone, è disponibile in alcuni Paesi europei dal 1990 per i disturbi cognitivi ( problemi di ragionamento, apprendimento e memoria ) e per la malattia di Alzheimer.

Nei pazienti affetti da atassia di Friedreich vi è una insufficiente quantità di una proteina chiamata fratassina, che interviene nella costruzione della parte delle cellule che produce energia. Quando manca la fratassina, la produzione di energia è gravemente compromessa e vengono prodotte forme di ossigeno altamente reattive e tossiche. Queste forme di ossigeno altamente reattive danneggiano le cellule del cervello, del midollo spinale e dei nervi, come pure cellule del cuore e del pancreas, provocando i sintomi della malattia.

Il principio attivo di Sovrima, Idebenone, è un agente antiossidante. Si pensa che agisca aumentando la produzione di energia nelle cellule ed eventualmente neutralizzando le forme di ossigeno altamente reattive. Avrebbe dovuto proteggere le cellule contro il danno e ridurre i sintomi della atassia di Friedreich.

L’efficacia di Sovrima è stata studiata in un solo studio principale su 48 pazienti, in cui l’efficacia di tre diverse dosi di Sovrima ( 5, 15 e 40 mg per kg di peso corporeo ) è stata confrontata con quella di un placebo per 6 mesi. La misura principale della efficacia era il cambiamento della concentrazione di una sostanza nel sangue, chiamata deossiguanosina, che è un marcatore del danno cellulare causato da forme di ossigeno altamente reattive. Lo studio ha anche esaminato la efficacia di Sovrima nel controllo dei movimenti, misurata su scale standard per i sintomi della atassia, il suo impatto sulle attività quotidiane, misurato con un questionario, e il suo effetto sulla funzionalità cardiaca.

Nel luglio 2008 il CHMP temeva che l’efficacia di Sovrima non fosse stata dimostrata nell’unico studio effettuato. Sovrima non ha mostrato un miglioramento significativo rispetto al placebo, né per quanto riguarda la principale misura dell’efficacia, né per quanto riguarda gli altri parametri valutati. Il CHMP aveva anche osservato che non vi era una chiara spiegazione del fatto che la dose intermedia di Sovrima sembrava più efficace della dose più alta. Inoltre, le informazioni favorevoli dedotte dalla letteratura scientifica non erano molto consistenti e non dimostravano un notevole beneficio clinico di Sovrima per questa malattia.
Nel novembre 2008, dopo il riesame, il CHMP ha tolto la riserva relativa alla dose intermedia di Sovrima. Il Comitato ha mantenuto le altre riserve.
Inoltre, il CHMP ha osservato che le informazioni fornite dalla società produttrice non mostravano che Sovrima era più efficace nei bambini che nel più ampio gruppo di pazienti proposto inizialmente.
Il CHMP riteneva che sarebbe stato utile avere più informazioni sugli effetti di Sovrima nel prevenire un peggioramento della malattia cardiaca nei bambini.
Pertanto, a quella data, il CHMP era del parere che i benefici di Sovrima nel trattamento della atassia di Friedreich non fossero superiori ai suoi rischi e ha quindi raccomandato il rifiuto dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Sovrima. ( Xagena2008 )

Fonte: EMEA, 2008

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