Atrofia muscolare

Risdiplam ( Evrysdi ) è una piccola molecola orale approvata per il trattamento dei pazienti con atrofia muscolare spinale,...

Data la novità della terapia sostitutiva genica con Onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma ) nell'atrofia muscolare spinale, i dati di efficacia...

Risdiplam ( Evrysdi ) è una terapia somministrata per via orale che modifica lo splicing pre-mRNA del gene di sopravvivenza...

L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 è una malattia neuromuscolare rara e progressiva causata da bassi livelli della proteina SMN....

Evrysdi è un medicinale utilizzato per trattare, nei pazienti a partire dai 2 mesi di età, l’atrofia muscolare spinale (...

L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 ( SMA ) è una malattia neuromuscolare progressiva caratterizzata da un esordio a 6...

Sono state valutate la sicurezza a lungo termine e la durata della risposta nei neonati con atrofia muscolare spinale (...

I dati di Risdiplam ( Evrysdi ), tratti dalla parte 1 della determinazione della dose dello studio cardine FIREFISH su...

Nusinersen ( Spinraza ) ha mostrato un profilo rischio-beneficio favorevole nei partecipanti con atrofia muscolare spinale ( SMA ) a...

L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 è un disturbo dei motoneuroni che provoca la morte o la necessità di ventilazione...

L'atrofia muscolare spinale è una malattia neuromuscolare rara, autosomica recessiva, causata dalla perdita biallelica del gene del motoneurone di sopravvivenza...

Nusinersen ( Spinraza ) è approvato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale con delezioni / mutazioni nel gene di sopravvivenza...

Il termine atrofia muscolare spinale ( SMA, dall'inglese spinal muscular atrophy ) identifica un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate da...

I nuovi dati degli studi STR1VE-US, SPR1NT, e START hano mostrato che i pazienti con atrofia muscolare spinale ( SMA...

L'identificazione dei biomarcatori semplici in grado di prevedere o monitorare la progressione della malattia nei pazienti con atrofia muscolare spinale...

Nuovi dati dello studio di fase 2 NURTURE che sta valutando Nusinersen ( Spinraza ) hanno dimostrato che i pazienti...

La Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec ), la terapia genica per il trattamento di...

Zolgensma è un medicinale di terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, una grave affezione dei nervi che causa...

E' stata riportata un’esperienza con pazienti adulti con atrofia muscolare spinale ( SMA ), alcuni dei quali sono stati trattati...

La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec-xioi; Onasemnogene abeparvovec ), la prima...

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